研究指导诊疗，实践促进认知【2020CHC心肌病临床研究—转化与应用论坛】
2020-09-14 23:32:29来源：中国循环杂志阅读：27次
2020年CHC首个心肌病论坛在9月12日进入了第二个会议日，共分四个专场，其中“心肌病临床研究—转化与应用论坛”占其中三场，是心肌病论坛令人瞩目的焦点。
论坛聚焦心肌病的临床诊疗研究，荟萃领域内做出卓越贡献的专家分享临床研究成果转化应用、推动疾病认知和诊疗的先进经验，既具有前沿成果的创新性，又兼具转化应用的实用性，可谓一场心肌病诊疗学术盛宴。论坛于2020年9月12日上午8:30准时拉开序幕。论坛第一场由中国医学科学院阜外医院前副院所长惠汝太教授、北京大学第一医院霍勇教授和中国医学科学院北京协和医学院副院校长、北京协和医院心血管内科张抒扬教授主持。
第一位讲者是中国医学科学院阜外医院心肌病病区主任宋雷教授。宋雷教授以如何构建心肌病专科平台，向精准诊疗迈进的主题，对心肌病在心血管疾病诊疗，尤其是精准诊疗中的地位和特点，以及心肌病专科平台的工作模式和特色进行了全面阐述。宋雷教授指出，心肌病绝大多数为单基因遗传性疾病，是精准医学实践的最重要领域，也是未来发展研究转化的主战场。建立高质量数据库，规范临床诊疗流程，制定行业标准，培养专业人才，学科建设推广，是当下与未来工作的重点。宋雷教授表示，心肌病作为老概念的新领域，其临床特点与精准医学的理念不谋而合，而精准诊疗概念的提出，也为心肌病的临床实践开拓了新的战场。最后，宋雷教授呼吁，全国同道应携手并进，循着精准诊疗的理念，不断推动促进心肌病诊断治疗的新进程。惠汝太教授同时指出临床建立专门心肌病病区的必要性。科学技术的进步给既往认为是不治之症的疾病带来希望，而作为医师就要把这样的希望，送给饱受疾病折磨的患者。
国家心血管疾病临床医学研究中心、首都医科大学附属北京安贞医院马长生教授从信息数据的角度，为广大观众分析了我国心血管疾病负担现状，并深入分析了当下我国卫生保健领域既已取得的成就与未来面临的挑战。心血管疾病是中国居民的最主要死因，疾病管理的创新将是改变心血管健康现状的决定性因素。随着现代医疗水平的进步、新药的开发，可以预见心血管病死亡率定会下降，但目前中国心血管病研究水平仍有待提升。马长生教授向我们介绍了全国心血管疾病管理能力评估与提升工程，即CDQI的项目理念。马长生教授表示，建立大数据平台、合理应用数据可显著促进临床工作质量提升，而CDQI的目标就是为心血管医疗服务质量持续改进提供数据支持，最终实现医疗服务优化。CDQI希望建立具有国际影响力的真实世界临床研究平台，从而形成属于中国的心血管疾病临床研究平台。上海交通大学附属瑞金医院心内科金玮教授则围绕围生期心肌病做了精彩的学术报告。金玮教授首先介绍了围生期心肌病的定义、病因、诊断标准，阐述了围生期心肌病的发病机制、临床表现、治疗方案，强调了围生期药物的选择应十分谨慎。随后金玮教授指出，围生期心肌病总体预后较好，但在不同国家人群中异质性较大，呼吁广大医师应组成强大的多学科诊疗团队，包括内科、外科、妇产科、新生儿科、麻醉科等，齐心协作，共同参与围生期心肌病的治疗管理当中。
张抒扬教授充分肯定了金玮教授讲题的重要性，并且指出在临床工作中，对于患有心血管疾病的孕产妇患者，其检查手段、治疗方式的选择都需要格外谨慎，多加考量。
复旦大学附属中山医院心血管内科陈瑞珍教授与我们分享了另一种常见的心肌病——扩张型心肌病。她指出，目前扩张型心肌病的治疗仍较为棘手且具有挑战性。随后，陈瑞珍教授向我们介绍了课题组目前研究的重要方向：钙蛋白酶Calpain在扩张型心肌病中的作用机制的相关成果。Calpain参与心肌细胞凋亡过程，并与心肌炎症、纤维化密切相关。Calpain还可影响线粒体功能，引起线粒体ATP合成减少。在讲解过程中，陈教授深入浅出地向我们展示了丰富的研究结果。最后，陈瑞珍教授表示，Calpain很有望成为扩张型心肌病的精准治疗新靶点，为饱受疾病痛苦折磨的患者带来新的希冀。
北京协和医院心血管内科田庄教授向观众讲解了心肌淀粉样变的临床诊疗进展。田教授首先以一例病例作为切入点，为我们介绍了心肌淀粉样变的基本病因和分型，随后讲解了心脏淀粉样变性的诊断方法，最后，田庄教授带来了心脏淀粉样变性的治疗方法，同时强调了对于这类患者，用药时要格外谨慎，避免使用不合适的药物，加重患者病情。在讨论阶段，宋雷教授指出，所谓的罕见病是否真的罕见，需要在临床实践中证实。希望广大同道能给予心肌病足够的重视，加强合作与交流，促进学科的发展与进步。
论坛第一场最后，惠汝太教授引用了美国科学院院士、哈佛大学教授、心肌病领域奠基人Seidman教授的一句话为本场论坛作结：”在我们的有生之年，能预见到的心血管病诊疗最大的突破与希望，就存在于心肌病领域。“ 
心肌病临床研究-转化与应用论坛第二场由西安交通大学第一附属医院心血管内科马爱群教授、中国医学科学院阜外医院心血管内科姚焰教授共同主持。
首先，首都医科大学附属北京安贞医院董建增教授为我们带来了肥厚型心肌病动物模型研究的讲授。董教授首先介绍了几种不同的肥厚型心肌病致病基因，并指出同一基因同一类型不同位点基因突变可以带来不同的临床表型，而同一位点不同类型的基因突变也可表现为相似的临床表型，但是致病机制不尽相同。随后，董建增教授列举了肥厚型心肌病的主要治疗手段，重点阐述了目前肥厚型心肌病治疗的新进展——Mavacamten(MYK-461)：在现有的临床试验中，Mavacamten已达到所有3期临床终点，可以说为肥厚型心肌病的治疗带来了希望和曙光。
中国医学科学院阜外医院宋江平教授带领我们将视线转向心肌炎。宋江平教授从模拟心肌炎过程的模型入题，指出靶向抑制转录因子Hiflα的小分子药物可以明显抑制炎症反应，在急性期有较好的治疗作用。宋江平教授的研究指出少数心肌炎患者可发展为心力衰竭，这一过程背后炎症细胞——Th2细胞发挥了重要作用，并应用动物模型证实了Th2在心肌炎疾病进展中的作用。
马爱群教授和姚焰教授针对宋江平教授的报告分别提出了各自的思考，并就此与宋教授展开了精彩的讨论交流。
北京大学人民医院心内科刘文玲教授的报告以致心律失常型心肌病的临床诊断治疗新进展为主题。刘教授指出，致心律失常型心肌病是一个新概念，它不仅局限于右心室，而是可以表现为双心室受累，而这一概念的转变也标志着人们对该疾病认知的加深。随后，刘文玲教授为我们带来了心电图对于疾病诊断的价值评估，阐述了致心律失常型心肌病的危险分层与ICD指征，为广大医者在临床实践过程中带来指导与启发。大连医科大学附属第一医院心血管内科刘金秋教授同样聚焦致心律失常型心肌病，展示了基因型在该病临床危险分层中的应用，从精准诊疗的角度系统进行阐述，分享了基因变异致病可能性的分级。此外，刘教授指出基因检测可以确定疾病诊断，但也存在一定的局限性；关于基因型与表型关系，仍是未来研究的重要领域。宋雷教授就此指出，随着我们对于疾病认知的深入，伴随而来的必定是疾病概念定义的转化更新。姚焰教授也与我们分享了自己在临床工作中的体会。上海交通大学医学院附属仁济医院心血管内科姜萌教授从精彩的病例分享入手，从影像学检查的角度介绍了心肌肥厚性疾病的特点。姜萌教授指出：多模态影像学合并基因检测是鉴别心肌肥厚的重要手段，而精准诊断是优化治疗方案的重要前提，且心肌肥厚性疾病的诊断、治疗正迈入基因水平、组织学水平。在最后的讨论阶段，各位教授均发表了自己的见解，思维碰撞，精彩纷呈。“研究指导诊疗、实践促进认知”的良性循环，正不断促进着心肌病基础和临床研究成果的积累，心肌病诊疗的发展势必随之日新月异，真正造福患者。正如主持人马爱群教授、姚焰教授对本次论坛进行总结时提出的希冀，心肌病临床研究任重而道远，真诚希望各位同道在未来的工作中加强交流、共同学习、建立友谊、携手并进，为医学科学的进步不断努力。长按图片，显示识别二维码，或用手机扫描二维码即可进入购买流程：“阜外说心脏”，采用网络直播的方式，向广大心血管疾病患者提供科学、规范、靠谱的心血管疾病自我管理知识。经国家心血管病中心推荐，卫健委宣传司评选，“阜外说心脏” 系列节目入选国家卫生健康委品牌活动推荐名单。关于非法网站冒用我刊名义进行征稿的特别提醒
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