时隔14年，FDA批准又一款庞贝病高效酶替代疗法药物！

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近日，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准一种高效酶替代疗法药物——Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt）上市，用于治疗1岁及以上的晚发型庞贝病（LOPD）患者。

庞贝病是一种罕见的遗传病，估计每 40，000 名新生儿中就有 1 人会发病。它是由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶 （GAA） 的遗传缺陷或功能障碍引起的，GAA 会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累，从而导致肌肉无力和呼吸衰竭或心力衰竭导致的过早死亡。

Nexviazyme 每 2 周通过静脉输注给药，补充 GAA 并有助于减少糖原积累。FDA 药物评价中心罕见病、儿科、泌尿科和生殖医学办公室副主任、医学博士 Janet Maynard教授表示，该药物的批准为庞贝氏病患者带来了针对这种罕见疾病的另一种酶替代疗法选择。

此外，2010年，FDA批准 阿糖苷酶α（Lumizyme）用于治疗LOPD。FDA 将继续与相关部门合作，推动开发更多新的、有效和安全的包括庞贝病在内的罕见疾病疗法。

Nexviazyme的获批主要基于第 3 期积极的数据，这些数据证明了包括呼吸功能和步行疾病在内的关键疾病终点的改善，并确定了该药物的安全性。最常见的副作用是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。严重的反应包括过敏性反应，如过敏性反应和输注相关反应，包括呼吸困难，寒战和发热。

对液体容量超负荷敏感的患者或心脏或呼吸功能受损的患者可能会有发生严重急性心肺衰竭的风险。

FDA 授予 Nexviazyme 孤儿药指定、优先审查和突破地位。预计这种新疗法将在未来几周内在美国上市，并表示其价格将与 Lumizyme 相当。

医脉通编译自：FDA Clears New Enzyme Replacement Therapy for Pompe Disease - Medscape - Aug 06, 2021.