阿尔茨海默病的新希望，Donanemab 2期临床试验获得积极结果 丨新药资讯

阿尔茨海默病的新希望，Donanemab 2期临床试验获得积极结果

Donanemab2期临床试验公布

近日，礼来公司宣布，Donanemab（Eli Lilly）2期临床试验TRAILBLAZER-ALZ结果显示，这种靶向β淀粉样蛋白修饰体N3pG的药物，与安慰剂相比，可显著减缓早期症状性阿尔茨海默病（AD）患者的认知和降低日常功能综合指标。该药物达到了试验的主要终点，即阿尔茨海默病综合评分量表（iADRS）从基线到76周的变化，与安慰剂相比，治疗组患者综合指标的下降减缓了32%，在统计学上具有显著意义。

此外，与安慰剂相比，Donanemab还显示出所有预设的次要终点（测量认知和功能）方面具有一致的改善，但并未在每个次要终点上都达到了统计学意义。

礼来公司疼痛和神经退行性疾病副总裁Mark Mintun博士表示，作为针对阿尔茨海默病患者的潜在疗法，Donanemab的这些积极的研究发现令我们深感欣喜。此外，团队还致力于正在进行中的第二项关键性试验TRAILBLAZER-ALZ 2中重现并扩展这些重要的研究发现。

该公司首席科学官、研究实验室总裁Daniel Skovronsky博士表示，今天获取的这一积极结果让我们对Donanemab充满信心，也为快速和深度的斑块清除有望治疗AD提供了证据。该试验Donanemab的安全性结果与I期临床试验的结果一致。试验观察到淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），这一现象在淀粉样蛋白斑块清除抗体的试验中普遍存在。在Donanemab治疗组中，27%接受治疗的受试者出现了淀粉样相关影像学异常水肿（ARIA-E），其中有症状的ARIA-E总发生率为6%。

TRAILBLAZER-ALZ试验的完整结果将会在日后的医学会议上披露，并提交在同行评审的临床期刊上发表。

专家观点——初步数据令人鼓舞

阿尔茨海默病协会首席科学官Maria Carrillo博士表示，阿尔茨海默病协会受到这些初步数据的鼓舞，并期待看到目前正在招募的第2个较大试验的结果。该试验有几个创新方面，这可能表明AD的临床试验将在未来甚至加速进行。

阿尔茨海默病协会科学研发总监Rebecca Edelmayer博士表示，我们从过去的试验中学到的是，不仅需要关注个人认知及其日常生活活动的变化，还需要真正了解治疗过程中发生的生物学变化，以了解这些药物是否真得会有效。

她还补充道，该试验一个有趣的方面是，一旦淀粉样蛋白斑水平被认为是正常的，患者就停止服用Donanemab，而改用安慰剂。关于这种特殊的治疗方法，我们仍然有许多问题。您必须服药多长时间，以何种频率服用？以及设计试验的方法，这些问题可能会在该试验中或者更大的第二阶段试验中得到回答。

医脉通编译自：Positive Topline Data for Lilly's Donanemab in Early Alzheimer's -Medscape - Jan 11, 2021.