改善用药依从性，「生长激素周制剂」获欧盟批准上市 | 新药资讯

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近日，来自外媒的消息称，欧洲药品管理局（EMA）已批准lonapegsomatropin（TransCon hGH）——一种长效、每周用药一次的人类生长激素制剂——用于3~18岁儿童和青少年生长激素缺乏症（GHD）的治疗。

EMA人用药品委员会（CHMP）对该药给出了积极评价，67天内或在2022年1月底之前，该药将获得欧盟国家全面营销批准。

heiGHt研究：证实药物的有效性与安全性

heiGHt试验在15个国家73个地点进行，纳入了伴GHD且未接受过治疗的青春期儿童患者。参与者按2:1被随机分组，接受每周生长激素或每日生长激素治疗。参与者平均年龄为8.5岁（3.2-13.1岁），男孩占比82%，白种人占比94%。

1.对比每日注射治疗，Lonapegsomatropin周制剂表现出非劣效性

heiGHt研究证实，Lonapegsomatropin每周用药相比于生长激素每日注射呈现出非劣效性：

➤每周接受生长激素注射的儿童每年生长11.2厘米；

➤每天接受等量生长激素注射的儿童每年生长10.3厘米。

2.药物安全性

两组的安全性结果（骨龄与年龄的比率、不良事件、耐受性和免疫原性）相似。

研究未报告与Lonapegsomatropin相关的严重不良事件，常见（≥5%）的不良反应为病毒感染（15%）、发热（15%）、咳嗽（11%）、恶心呕吐（11%）、出血（7%）、腹泻（6%）、腹痛（6%）以及关节痛和关节炎（6%）。

医脉通编译整理自：

[1]Lisa Nainggolan. EU Green Light for Once-Weekly Growth Hormone for Kids[EB/OL]. [2021-11-16]. https://www.medscape.com/viewarticle/963032?src=.

[2]Paul S Thornton, Aristides K Maniatis, Elena Aghajanova,et al.Weekly Lonapegsomatropin in Treatment-Naïve Children With Growth Hormone Deficiency: The Phase 3 heiGHt Trial, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2021;, dgab529, https://doi.org/10.1210/clinem/dgab529.