骨质疏松症治疗新药——口服PTH，2期研究结果公布！

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导读：口服甲状旁腺激素（PTH 1-34，片剂）EB 613在一项涉及低骨密度（BMD）绝经后妇女的2期剂量研究中达到了主要疗效结果。不良反应与经批准用于治疗骨质疏松症的注射型PTH 1-34特立帕肽（teriparatide）相似。

特立帕肽可将椎体骨折的风险降低80%，但注射给药途径可能会影响依从性尤其对老年患者来说。为此科研人员设计了此款口服剂型PTH——药物代号EB 613。Entera Bio首席医疗官、医学博士Arthur C. Santora在美国骨骼和矿物研究协会（ASBMR 2021年会）的口头会议上报告了该研究6个月的研究结果。

研究者表示：“如果该药物在更大规模的3期试验中证明了有效性和安全性，它可能成为第一款治疗骨质疏松症的口服造骨（合成代谢）疗法。”

研究达到主要研究结果——骨形成标志物

研究人员在2019年6月至2021年5月期间在以色列的四个地点进行了2期研究。招募的女性参与者年龄≥50岁，至少提前3年进入更年期，伴有骨质疏松症或低骨密度，平均年龄61岁，平均体重指数25~27 kg/m^2，脊柱的平均T评分为-2.2至-2.45。

161名参与者随机分组，43名服用安慰剂，其他服用口服PTH，剂量分别为0.5 mg/d（n=25）、1.0 mg/d（n=29）、1.5 mg/d（n=28）、2.5 mg/d（n=19）或剂量从第1个月的1.5 mg/d开始滴定至2.5 mg/d，第2个月的剂量为2 mg/d，第3-6个月的剂量为2.5 mg/d（n=17）。为期6个月。

与接受安慰剂的患者相比，药物治疗组女性的骨形成标志物P1NP由基线到3个月显著增加，达到研究主要结果。从基线检查到6个月，骨吸收标志物CTX的血清水平下降了21%，P1NP的血清水平在第1个月上升，然后在第6个月下降到基线水平。

次要研究结果——BMI

在次要结果中，与安慰剂组相比，服用2.5 mg/d口服PTH整整6个月的女性BMD显著增加[腰椎（3.8%）、全髋关节（1.4%）和股骨颈（2.4%）]。

研究者表示：“这项研究的关键之处在于，每天一次的口服PTH有可能产生与皮下注射甲状旁腺素相同的骨密度效应”。

药物安全性

口服PTH的安全性与皮下给药方式的甲状旁腺激素一致，不良反应为出现头痛、恶心、晕眩和晕眩，未出现因治疗引起的高钙血症。

信源：American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR 2021) Annual Meeting: Presented October 1 and 4, 2021.