首款每周用药一次的「儿童生长激素」获FDA批准上市

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近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准lonapegsomatropin——首款周制剂生长激素（皮下注射）——用于儿童生长激素缺乏症（GHD）的治疗。获批依据为在161名儿童患者中进行的为期52周的3期试验——heiGHt研究，试验结果已于Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism期刊发表。

首款生长激素周制剂

自1987年以来，儿童生长激素缺乏症的标准治疗方法是每天注射生长激素（重组DNA人类生长激素）。随着新型制剂的获批，这一现状得到了改变——Lonapegsomatropin获FDA批准用于年龄≥1岁、体重≥11.5 kg、由于内源性生长激素分泌不足而导致身材矮小的儿童患者的药物治疗。

有学者表示：“生长激素周制剂有望提高患者的药物治疗依从性，从而有望进一步改善生长速度和长期代谢结果“。

药物有效性与安全性经heiGHt研究证实

heiGHt试验在15个国家73个地点进行，纳入了伴GHD且未接受过治疗的青春期儿童患者。参与者按2:1被随机分组，接受每周生长激素或每日生长激素治疗。参与者平均年龄为8.5岁（3.2-13.1岁），男孩占比82%，白种人占比94%。

1.对比每日注射治疗，Lonapegsomatropin周制剂表现出非劣效性

heiGHt研究证实，Lonapegsomatropin每周用药相比于生长激素每日注射呈现出非劣效性：

➤每周接受生长激素注射的儿童每年生长11.2厘米；

➤每天接受等量生长激素注射的儿童每年生长10.3厘米。

2.药物安全性

两组的安全性结果（骨龄与年龄的比率、不良事件、耐受性和免疫原性）相似。

研究未报告与Lonapegsomatropin相关的严重不良事件，常见（≥5%）的不良反应为病毒感染（15%）、发热（15%）、咳嗽（11%）、恶心呕吐（11%）、出血（7%）、腹泻（6%）、腹痛（6%）以及关节痛和关节炎（6%）。

参考资料：

[1]Marlene Busko. FDA Approves First Once-Weekly Growth Hormone for Children.September 02,2021. https://www.medscape.com/viewarticle/958043.

[2]Paul S Thornton, Aristides K Maniatis, Elena Aghajanova,et al.Weekly Lonapegsomatropin in Treatment-Naïve Children With Growth Hormone Deficiency: The Phase 3 heiGHt Trial, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2021;, dgab529, https://doi.org/10.1210/clinem/dgab529.