2021 ASH丨CNCT19治疗儿童和成人R/R B-ALL患者的1年随访结果

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B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的发病率呈双峰分布，第一个高峰发生在儿童期，第二个高峰发生在50岁左右。虽然在过去的几十年里，儿童患者的预后有所改善，但老年人的预后仍然很差。尽管对诱导化疗的反应率很高，但只有30%-40%的成年ALL患者能获得长期缓解。原发难治性和化疗难治性B细胞ALL患者的预后极差。

针对CD19 B淋巴细胞分子的嵌合抗原受体（CAR）为治疗B细胞恶性肿瘤提供了一种选择。中国医学科学院血液病医院王建祥教授团队探索了CNCT19（一种自体靶向CD19的基因修饰T细胞免疫疗法）治疗复发难治性（R/R）ALL成人和儿童患者的安全性和疗效，该研究入选今年ASH年会的壁报展示，小编将其主要内容整理如下，供广大读者参考。

研究方法

一项开放标签的1/2期临床试验评估了CNCT19治疗既往经过≥2线治疗失败的R/R ALL成人和儿童患者的安全性和疗效。按照当地医院的标准进行白包细胞分离以获得T细胞。淋巴细胞清除化疗后2-14天输注CNCT19。所有的患者都住院治疗2周。该研究的主要目标是确定安全性和临床结果，包括3个月内的总缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

研究结果

截至2020年10月，63例患者（成人[>18岁]：n=32；儿童[<18岁]：n=31）已经接受了CNCT19治疗，所有受试者都被随访了至少1年。

54例患者（54/63；85.7%）发生了任何等级的不良事件（AE）。分别有12例（12/63；19%）和13例（13/63；20%）患者发生了≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件（NE）。

ORR为93.6%（59/63）（定义为完全缓解[CR]和伴血液学未完全恢复的完全缓解[CRi]）。在59例应答患者中，56例患者（56/69；94.9%）的微小残留病（MRD）为阴性，23例患者（38.9%）接受了异基因造血干细胞移植治疗。成人组和儿童组的无复发生存（RFS）率和OS率详见下表。

研究结论

CNCT19治疗儿童和成人R/R ALL患者均显示出ORR、PFS和OS改善。一项关键的临床试验正在中国进行，以评估ORR、PFS和OS，并制定了降低治疗相关不良事件（CRS/NE）严重程度的临床计划。

参考来源：Ying Wang, et al. 2021 ASH. Abstract #2811.