胡群教授 | 与时俱进，因地制宜，中国儿童ITP新版指南重磅发布，儿童ITP规范化诊疗更进一步

原发免疫性血小板减少症（ITP）是儿童常见的出血性疾病，我国是ITP发病率较高的国家。近年来国际权威机构和美国血液学会先后发表了ITP诊疗指南。我国儿童血液领域的专家也于2021年10月份重磅发布了“中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版）^[1]”，旨在为中国儿童ITP的临床诊断和治疗提供循证依据，进一步规范临床诊疗。

医脉通特邀华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授接受采访，解读最新儿童ITP指南并分享儿童ITP临床治疗经验。

儿童ITP新指南的发布背景和意义

儿童ITP是儿童期最常见的原发免疫性血小板减少症。我国幅员辽阔，人口众多，经济发展不平衡，各地医院治疗水平不一，所以ITP治疗必须规范化，否则就会各行其道。虽然我国于2013和2019年发布了2部儿童ITP专家共识，但是随着时间的推移，治疗理念在不断地变化和进展。2019年国际权威机构连续发表了2部高质量指南，但因存在文化、社会背景、资源、种族及患儿或监护人偏好等因素的差异，国际指南无法直接应用于我国临床实践。所以，中华医学会儿科学分会血液组、中华儿科杂志编辑委员会共同召集相关专家，对国外发布的诊疗指南进行符合中国国情的本土化改编，规范我国儿童ITP的临床诊疗实践，为我国ITP的临床治疗提供有效、规范、具体的诊疗建议。

新指南解读：儿童ITP的治疗目标

并不是所有的ITP都需要治疗，儿童ITP多为自限性，治疗措施应主要参考出血症状，而不完全是血小板计数。血小板计数仅作为治疗决策的考虑因素之一，必须综合考虑儿童患者出血表现、生活受疾病干扰程度等因素后作出治疗决策。ITP的治疗终点不仅仅是提高血小板计数，重要的是使患者停止出血，提高生活质量，减少药物的不良反应。新版指南规范了治疗的分级，给予临床医生细节性的指导，更重要的是，与之前的指南相比，新指南将患者和患者家属的意愿纳入其中，对比于以往的诊疗建议和专家共识，纳入患者声音的新指南更加全面。

新指南解读：儿童ITP的推荐治疗方案

指南推荐的儿童ITP一线治疗方案为：糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。当ITP患者一线治疗无效且仍需治疗时，则进入二线治疗，二线治疗的通用药物有促血小板生成类药物和利妥昔单抗等，此外还可以采取脾切除手术。儿童患者治疗方案的选择需重视安全性，促血小板生成类药物的不良反应比利妥昔单抗小，安全性更高。另外，考虑到儿童患者的特殊性，脾切除手术在儿童患者中不能作为首选。因此，与利妥昔单抗和脾切除手术相比，建议首选促血小板生成类药物进行常规二线治疗（Ⅰb级证据，A级推荐）。

如何提高儿童ITP的诊治水平

进一步提高我国儿童ITP诊疗水平，规范化是关键。目前我国ITP的治疗仍有许多不规范之处，如治疗不足或过度治疗，临床中ITP的过度治疗十分常见，影响了患者的治疗效果。另外，肾上腺皮质激素作为ITP的一线治疗药物，不规范使用时易出现库欣氏综合症等副作用，严重影响患者的生活质量。ITP虽然是儿童常见的出血性疾病，但是在规范化治疗下能够获得良好的治疗效果。因此，新指南在修订时也重点强调了规范化诊疗的重要性：首先需进行规范诊断，医生必须意识到并非所有的血小板减少都是ITP，需在诊断环节正确识别；其次，诊断后需规范治疗，并不是所有的ITP都需要治疗，也不是所有的血小板减少都需要进行药物干预，医生需要准确判断什么情况下需要等待、观察和治疗。

小结

我国地域辽阔，各地医疗水平参差不齐，儿童ITP的治疗仍有许多不规范之处，为进一步提高我国儿童ITP诊疗水平，儿童血液领域的专家发布了新指南，明确了治疗目标：不仅仅是提高血小板计数，重要的是使患者停止出血，减少药物的不良反应，提高患者的生活质量。考虑儿童ITP患者的特殊性，在二线治疗选择上，与利妥昔单抗和脾切除手术相比，指南建议首选促血小板生成类药物（Ⅰb级证据，A级推荐）。进一步提高我国ITP诊疗水平，规范化是关键。新版指南强调，儿童ITP的诊疗需要综合考虑血小板计数、出血情况、生活受疾病干扰程度等因素后作出决策，使患者能够在规范的治疗下正常且相对健康地生活。

胡群 教授

华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科主任

主任医师、教授、博士生导师

中华医学会儿科分会血液学组副组长

湖北省儿科学会常委、罕见病学组副组长

武汉市儿科学会委员

1984年毕业于同济医科大学，1988年获硕士学位后留同济医院儿科从事临床、教学及科研工作

1999年赴香港中文大学威尔士亲王医院儿童癌症中心学习

2000年赴德国乌尔姆大学医院肿瘤实验室及临床化学病理部学习，并获博士学位，2002年回国

主要研究方向为儿童血液/肿瘤性疾病、儿童出凝血疾病的基础与临床

参考文献：

[1]中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗指南改编工作组, 中华医学会儿科学分会血液学组, 中华儿科杂志编辑委员会. 中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南(2021版)[J]. 中华儿科杂志, 2021, 59(10):810-819.

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