江倩教授：CML的治疗现状与前景 | 第十六次全国白血病淋巴瘤学术会议
2021-10-19 10:31:25来源：医脉通阅读：25次
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由中华医学会、中华医学会血液学分会、中华医学会血液学分会白血病·
医脉通：首先能否请您介绍一下目前CML的治疗现状，CML患者在可获得较长预后的背景下仍存在哪些未被满足的治疗需求？
江倩教授：
随着以
医脉通：目前相关研究正在探索如何让CML患者TKI停药后仍可获得长期疾病缓解，能否请您介绍一下相关研究进展情况如何？
江倩教授：
虽然目前大部分CML患者通过长期治疗可以获得深度的主要分子学缓解（MMR），但是这部分患者在长期治疗过程中仍会受到不良反应和药物的远期毒性的困扰。目前CML治疗中使用的TKI虽然能够抑制BCR-ABL蛋白，但并不能完全去除BCR-ABL融合基因，所以理论上CML患者停用TKI后可能出现疾病复发。少部分患者在严密、规范的监测下停药可以维持无疾病复发状态，但是这部分患者占比较小（不超过20%）。因此目前对于大部分CML患者，TKI停药后维持长期疾病缓解仍存在较大难度。
此外，目前也缺乏合适的标准确定哪部分CML患者适合停药。虽然目前国内外开展的相关性研究探索了部分和停药后维持无疾病复发状态相关的因素，包括用药时间、MMR深度、NK细胞水平等，但相关分析结果目前尚无法很好地指导CML患者的停药。 考虑到目前大部分CML患者在长期用药的情况下仍能很好地控制疾病，目前不建议所有CML患者追求停药后的无治疗缓解（TFR）。停药后的CML患者可能丧失MMR，并且随着停药时间的延长，丧失MMR的患者也可能逐渐增加。对于长期用药过程中出现不良反应的CML患者，相比于直接停药，可以尝试对用药剂量进行调整。目前相关研究中对CML患者用药剂量的减量可以在保持疾病控制的情况下减少副作用，提高患者生活质量，是相比于直接停药更合适的治疗策略。
医脉通：目前CML在患者疗效监测方面仍有哪些可以改进的空间和探索的方向？
江倩教授：
目前CML患者的药物可及性问题得到了很好的解决。随着药物价格的降低和医保政策的改善，即便是经济相对落后的地区或者地理位置相对偏远的地区的CML患者也能得到TKI的治疗。但是目前国内CML患者的治疗仍存在管理不规范的现象，导致部分CML患者的治疗结局不尽如人意。例如CML患者疗效监测过程中，血液学毒性是较为常见的现象，并非所有血液学毒性都需要进行过度的干预。部分临床医师可能由于CML患者的管理经验不足，面对血液学毒性时对药物减量、换药、停药，导致部分CML患者出现更严重的毒性事件，未能获得理想的治疗结局。
ELN指南明确建议CML患者前往专业的中心接受治疗和疗效监测，使疾病得到更好的控制，保证长期的生存。我认为目前国内部分临床医师需要获得更多CML患者的管理经验，更好地为CML患者进行疗效监测，改善CML患者的预后。
医脉通：对于CML的未来诊疗前景，您还有何期待？
江倩教授：
目前对于治疗效果较好的CML患者，仍有必要探索药物减量甚至停药在这部分患者中的可行性，在保证疗效的同时减轻患者的治疗毒性，改善患者的生活质量。对于治疗效果较差的CML患者，需要追求药物剂量的优化，为患者带来更好的疾病管理，改善患者的治疗结局。对于出现耐药的CML患者，仍有必要研发新型的药物，在避免患者发生疾病转化的同时延长患者的生存。
江倩 教授
医学博士，主任医师，教授，博士生导师
北京大学人民医院血液科副主任
国际CML基金会国家代表委员会成员
中华医学会血液学分会委员，白血病淋巴瘤学组副组长
北京医学会血液学分会候任主委
中国医药教育协会白血病分会主委
中国医药教育协会血液学分会副主任委员