FDA更新 | 批准brexucabtagene autoleucel治疗复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者

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2021年10月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了brexucabtagene autoleucel治疗复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。

ZUMA-3研究（NCT02614066）是一项单臂多中心试验，评估了靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞brexucabtagene autoleucel在复发难治性前体B细胞ALL成人患者中的疗效。患者在完成淋巴细胞清除化疗后接受单次brexucabtagene autoleucel输注。

用于支持该批准的疗效结果指标是输注后3个月内达到完全缓解（CR）和CR持续时间。在可评估疗效的54名患者中，28名（52%；95% CI：38，66）患者在3个月内达到CR。缓解患者的中位随访时间为7.1个月，中位CR持续时间未达到；估计超过一半患者的CR持续时间超过12个月。

brexucabtagene autoleucel的处方信息中带有细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性的黑框警告。92%（≥3级，26%）的患者发生了CRS，87%（≥3级，35%）的患者发生了神经系统毒性。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括发热、CRS、低血压、脑病、心动过速、恶心、寒战、头痛、疲劳、发热性中性粒细胞减少、腹泻、肌肉骨骼疼痛、缺氧、皮疹、水肿、震颤、不明病原体感染、便秘、食欲减退和呕吐。

推荐的brexucabtagene autoleucel剂量是单次每公斤体重静脉输注1x10⁶个CAR-T细胞（最多1x10⁸个CAR-T细胞）。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-brexucabtagene-autoleucel-relapsed-or-refractory-b-cell-precursor-acute-lymphoblastic.