2021年中国血液学十大研究进展评选结果揭晓 | 第二届中国血液学科发展大会

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2022年1月14-16日，第二届中国血液学科发展大会以线上形式召开。本次会议以“强基础、重临床、促转化——构筑血液学创新发展新生态”为主题，众多血液学界专家、同仁汇聚一堂，共同交流血液学最新前沿进展，探讨未来发展方向。会议评选了2021年度中国血液学科的十大研究进展，并由山东大学高等医学研究院副院长彭军教授揭晓，医脉通将主要内容整理如下。

1. 单细胞解析造血干细胞异质性与骨髓增殖性肿瘤致病及治疗的关联

中国医学科学院血液病医院/血液学研究所石莉红团队、张磊团队、程涛团队与南方医科大学王栋团队揭示了MPN发病机制与HSC谱系偏向相关，HSC异质性影响MPN疾病治疗。

该研究首次将造血干细胞异质性与血液肿瘤发病和治疗关联起来，揭示了联合抗炎药物改进现有治疗手段的可能性；对血液肿瘤乃至实体肿瘤的发病、治疗、复发等方面研究均有重要启示。

论文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.01.018

2. 揭示固有淋巴细胞的骨髓外发育新路径

中国科学技术大学田志刚团队、彭慧团队、孙汭团队与马赛大学Eric Vivier团队发现了成年肝脏造血前体细胞向肝脏ILC1（即肝脏定居NK细胞）的分化潜能及调控机制。

该研究揭示了固有淋巴细胞的骨髓外发育新路径，也为阐释肝脏天然免疫优势状态的成因提供了理论依据。

论文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/science.aba4177

3. RNA编辑调控造血干细胞分化新机制

中国医学科学院血液病医院/血液学研究所程涛团队和中国医学科学院基础医学研究所余佳团队合作，首次绘制了小鼠造血全谱系的RNA编辑图谱及其动态变化，并揭示了Azin1这一全新的造血调控因子及其RNA编辑协同DDX1调控造血干细胞分化的新机制。

该研究丰富了哺乳动物细胞RNA编辑数据库，也揭示了RNA编辑调控造血谱系分化的新机制。

论文链接：https://doi.org/10.1182/blood.2021011314

4. 揭秘成年骨髓巨核细胞的异质性

中国科学院基因组研究所王前飞团队和中国医学科学院血液病医院/血液学研究所周家喜团队，突破了成年骨髓高倍体巨核细胞的技术瓶颈，绘制了成年小鼠和成人骨髓巨核细胞的单细胞转录组图谱，解析了成年骨髓巨核细胞的异质性及分化规律，鉴定到巨核细胞免疫亚群。

该研究揭示了免疫巨核细胞的功能，为研究疾病条件下巨核细胞的亚群组成和功能变化提供了重要参考。

论文链接：https://doi.org/10.1182/blood.2021010697

5. 单细胞精度解析人固有淋巴细胞的胚胎起源和特化规律

解放军总医院第五医学中心刘兵团队、四川大学胡洪波团队、暨南大学兰雨团队和陆军军医大学文爱清团队绘制出人造血干祖细胞向固有淋巴细胞（ILC）谱系分化、不同ILC亚群特化和成熟的转录组全景，以及关键祖细胞、前体细胞的特性。

该研究揭示了人早期ILC发育路径和分子基础，为淋巴细胞体外再生策略提供了理论支撑。

论文链接：https://doi.org/10.1038/s41422-021-00467-z

6. 血液系统RNAm⁶A修饰规律与作用机制

武汉大学张好建团队绘制了血液系统m⁶A修饰图谱并解析了其变化规律；阐明了IGF2BP2维持造血干细胞功能的作用与机制。

该研究揭示了造血干细胞功能维持的新机制，为深入探索生理病理情况下血液生态的表观转录调控机制奠定了理论基础。

论文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.09.014

7. 供者来源CD7 CAR-T治疗难治复发T系白血病有效且毒性可控

中国医学科学院血液病医院/血液学研究所冯晓明团队、北京博仁医院潘静团队和上海雅科生物科技有限公司张鸿声团队，首次完整报道了供者来源CD7 CAR-T治疗难治复发性T-ALL的I期临床数据。

该研究表明采用供者来源的CD7 CAR-T治疗T-ALL可获得较高的完全缓解率（90%），同时安全性整体可控。

论文链接：10.1200/JCO.21.00389 Journal of Clinical Oncology 39, no. 30 (October 20, 2021) 3340-3351.

8. 发现超级增强子及其下游驱动基因XBP1s维持白血病干细胞干性和存活

中山大学潘景轩团队和暨南大学靳艳丽团队发现超级增强子及其驱动的XBP1s基因是维持白血病干细胞自我更新和存活的重要机制，是靶向清除白血病干细胞的新成药性靶标。

该研究为克服慢性粒细胞性白血病患者的酪氨酸激酶抑制剂耐药提供了新策略，也焕然改善了人们对白血病干细胞表观遗传学调控的认识。

论文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abh3462

9. 探索轻链型淀粉样变的治疗方案

北京协和医院李剑团队发现与单纯化疗相比，多西环素联合化疗并不能提高轻链型心肌淀粉样变的无进展生存率、器官缓解率和总生存率。该研究为国内相关领域的首个随机对照研究，更改了现有的轻链型心肌淀粉样变的治疗路径。

论文链接：https://doi.org/10.1161/CIRCULATIONAHA.121.055953

10. 应用全人源抗BCMA CAR（CT103A）治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）的系列研究

武汉同济医院周剑峰团队与中国医学科学院血液病医院/血液学研究所邱录贵团队开展了CT103A治疗RRMM的系列研究。结果显示CT103A具有良好的疗效与安全性，且既往非人源CAR暴露者也能获益，为CAR-T后不良反应的管理提供了重要的指导意见。

论文链接：https://doi.org/10.1182/blood.2020008936

总结

会议最后，中国医学科学院血液病医院/血液学研究所所院长程涛教授进行了最终总结。他表示，血液学领域研究水平逐年提高，此次展示的2021年中国血液学科十大研究进展更具前沿性，也更加体现了基础和临床的密切结合，期待2022年中国血液学科有更多的成果呈现给大家。