2022 EBMT | 串联ASCT可改善多发性骨髓瘤患者预后

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自体造血干细胞移植移植（ASCT）是多发性骨髓瘤（MM）治疗的重要方法之一。然而，大约20%的患者在ASCT后2年内会出现早期复发，串联ASCT或异基因造血干细胞移植（allo-SCT）可以克服这部分患者的不良预后。但目前仍缺乏评估串联ASCT和allo-SCT在MM患者中作用的对照研究。俄罗斯和中山大学附属第一医院的研究者分别开展了两项研究，探索了串联ASCT的疗效和串联ASCT与allo-SCT疗效的比较。两篇研究均入选了2022年第48届欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会的壁报展示，小编将主要内容整理如下，供读者参考。

摘要号：P617

题目：串联ASCT治疗MM患者的疗效：一项单中心回顾性研究结果

研究方法

该研究是一项回顾性研究，根据实际临床实践中的分期，评估单次和串联ASCT后MM患者的生存预测因素。研究纳入了进行ASCT的618例MM患者（男性278例，女性340例），患者中位年龄为54岁（范围19-67岁）。共有426例MM患者进行了国际分期系统（ISS）评估，其中I期161例、II期112例、III期153例。诱导治疗包括硼替佐米方案572例、免疫调节剂12例、仅化疗46例。在第一次ASCT结束前，235例患者达完全缓解（CR），204例患者达非常好的部分缓解（VGPR），117例患者达部分缓解（PR），31例患者实现疾病稳定，31例患者出现疾病进展。在使用高剂量美法仑（140-200mg/m²）后，患者进行单次或串联ASCT。303例患者进行了维持治疗，其中32例患者使用干扰素，115例患者使用硼替佐米，144例患者使用来那度胺，12例患者使用沙利度胺。该研究使用Kaplan-Meier法绘制生存曲线，用Statistica 10进行统计分析。

研究结果

在进行结果分析时，363例患者存活，其中220例（61%）在第1-230个月（中位数28）实现疾病缓解，143例在第4-104个月（中位数29）后诊断为疾病进展，112例终止监测。患者10年无进展生存（PFS）率为19%，10年总生存（OS）率为45%。图1显示了不同ASCT次数的PFS和OS存在显著差异（p<0.05）。串联ASCT比单次ASCT的5年PFS率显著升高，分别为36%和26%（p<0.05）。串联ASCT与单次ASCT的10年OS率也存在差异，分别为50%和40%。在生存分析中，根据ISS分期和ASCT次数的不同，ISS I期和II期的患者5年PFS率也存在差异（表1）。

表1

研究结论

研究结果显示，19%的MM患者有机会达到10年无进展生存，并且在串联ASCT后，PFS和OS得到改善。ISS I和II期MM患者的PFS和OS的分析结果显示，串联ASCT相对于单次ASCT具有优势。

摘要号：P636

题目：高危MM患者行串联ASCT或allo-SCT的疗效比较：III期临床试验

研究方法

在这项III期试验中，研究者招募了来自中国8个移植中心的MM患者，纳入了<70岁、完成4至6个周期的系统性抗骨髓瘤治疗且器官功能正常的患者。研究者根据HLA匹配的同胞供体的可用性，将患者分为接受清髓性allo-SCT组或串联ASCT组，并使用Kaplan-Meier方法来预估至进展时间（TTP，主要终点）和OS。

研究结果

在2018年1月1日至2021年6月30日期间，研究者共招募了49例患者，其中串联ASCT组40例，allo-SCT组9例。在意向治疗人群中，串联ASCT组的预估的TTP（未达到和15.0个月，p=0.010）和OS（未达到和17.3个月，p<0.0001）高于allo-SCT组。

串联ASCT组接受两次ASCT患者的TTP优于仅接受一次ASCT患者（33.5个月和25.3个月，p=0.037）。allo-SCT组患者的累积非复发死亡率高于串联ASCT组（2例GVHD和1例感染，p=0.012）。

研究结论

对于高危MM患者，串联ASCT比清髓性allo-SCT更有效。

参考文献：

[1]M. Solovev，M. Firsova，E. Makunina，et al. EFFICACY OF TANDEM ASCT IN MM PATIENTS （RESULTS OF SINGLE-CENTER RETROSPECTIVE STUDY）. The 48th Annual Meeting of the EBMT. Abstract P617.

[2]B. Huang，X. Wang，H. Huang，et al. TANDEM ASCT OR AMYELOABLATIVE ALLO-SCT IN PATIENTS HIGH RISK WITH MULTIPLE MYELOMA: A PHASE 3 BIOLOGICAL ASSIGNMENT TRIAL. The 48th Annual Meeting of the EBMT. Abstract P636.