2022-03-10 18:21:09来源：医脉通阅读：14次
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多发性骨髓瘤（MM）是浆细胞异常增生的恶性肿瘤，目前尚不能彻底治愈。近年来，尽管MM的治疗有了很多新疗法，但自体造血干细胞移植（ASCT）仍然是新诊断和复发MM患者的重要治疗方案。有2篇MM患者进行ASCT治疗的研究进展入选了今年第48届欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会的壁报展示。小编将其主要内容整理如下，供读者参考。
摘要号：P625
题目：540例骨髓瘤患者自体造血干细胞移植：一项回顾性单中心真实世界研究
研究方法
大剂量化疗后进行ASCT是年轻（<70岁）MM患者的标准一线治疗方案。然而，由于纳入标准和排除标准的限制，超过一半的MM患者被排除在ASCT随机II/III期研究之外。为了克服这一点并更好地反映临床实践情况，德国研究者进行了一项回顾性研究，以确定在德国莱比锡大学医院进行ASCT的所有MM患者的疗效和耐受性（没有设立特定的试验纳入标准）。该研究纳入了所有1996年至2019年在一线诱导治疗后接受大剂量化疗和ASCT的新诊断MM患者。
研究结果
研究纳入了540例患者。患者诊断时的中位年龄为59岁（范围：29-75）。在截至2005年的第一阶段，诱导治疗主要包括常规化疗，如长春新碱/阿霉素/地塞米松（VAD）（n=95）。在随后的几年中，以硼替佐米为基础的三联疗法，包括联合蒽环类药物/地塞米松（n=29）、环磷酰胺/地塞米松（n=70）或苯达莫司汀/泼尼松龙（n=169）成为最受欢迎的治疗方案。诱导治疗完成后，接受VAD治疗的患者的总缓解率（ORR）仅为66%，非常好的部分缓解或更好（≥VGPR）率为14%，完全缓解或更好（≥CR）率为2%。含硼替佐米的多种治疗方案显著改善了ORR至77-86%（p<0.005），≥VGPR率为29-41%（p<0.001），且≥CR率为3-11%（p=0.07）。522例患者（96.7%）在第一次ASCT后有反应，其中75例（13.8%）达到严格意义的完全缓解（sCR），40例（7.4%）达到CR，87例（16.1%）达到接近完全缓解（nCR），169例（31.3%）达到VGPR，151例（28.0%）达到部分缓解（PR）。初始治疗中使用VAD（96%）或含硼替佐米治疗（97%）的ORR没有差异。移植相关死亡率（TRM）为0.6%（n=3）。存活患者的中位随访时间为45个月，中位无进展生存期（PFS）为39个月，中位总生存期（OS）为79个月。将2006年之前与2015年之后接受治疗的患者进行比较，新型药物的使用将48个月PFS率从33%提高到47%，将48个月OS率从61%提高到85%。
在该分析中，研究者还纳入了139例（26%）患者，他们至少符合大多数临床III期研究的排除标准之一（POEMS综合征/淀粉样变性/浆细胞白血病18例，3%；eGFR<40mL/min 73例，14%；严重心功能不全[NYHA分级III-IV，射血分数<40%]15例，3%；主要由MM引起的全身状况不佳[ECOG 3/4]30例，6%；第二原发性恶性肿瘤<5年21例，4%；其他严重并发症7例，1%）。这些患者的预后与符合大多数ASCT研究的纳入标准的患者相比，PFS和OS没有显著差异（PFS为36个月 vs 41个月，p=0.78；OS为78个月 vs 79个月，p=0.34）。
研究结论
2005年后引入的含硼替佐米三药诱导方案改善了接受一线ASCT的年轻MM患者的预后。在不符合其他研究纳入标准患者的真实世界数据中，ASCT在年轻MM患者的一线治疗中具有重要价值。
摘要号：P633
题目：自体造血干细胞移植后多发性骨髓瘤患者的6年随访数据分析
研究方法
保加利亚研究者进行了一项6年随访数据分析，48例患者接受了ASCT，平均年龄为60.1±7.4岁。根据国际分期系统（ISS），8例患者处于I期，18例处于II期，22例处于III期。在ASCT之前，患者使用的诱导方案包括以下几种：VCD+PAD（2.1%）、Vel-Alk-Dex（2.1%）、VCD（62.5%）、VCD+VRD（31.3%）、Vel-Dex（2.1%）。
研究结果
83.3%的患者预处理方案是美法仑200mg/m2，16.7%的患者使用美法仑140mg/m2。平均输注的CD34+外周造血干细胞数量为3.21±1.19×106/kg，平均至中性粒细胞和血小板植入时间分别为11±1天和12±1.8天。62.5%的患者达到CR或VGPR。中位随访时间为25个月，中位PFS和OS分别为17.7和46.4个月。与II-III期患者相比，I期患者的OS显著延长（p<0.02）。ASCT前/后达到CR/VGPR的患者的OS显著优于治疗反应较差的患者（p<0.02）。CR/VGPR患者ASCT后实现3.5年生存的占比为79.4%，而未达到CR/VGPR患者ASCT后实现3.5年生存的占比为21.8%（Log rank检验p<0.005）。
研究结论
该研究证实了MM患者进行ASCT的有效性和安全性，CR/VGPR的实现是移植后延长OS的一个因素。
参考文献：
[1]S.-Y. Wang, T. Holzhey, S. Heyn, et al. AUTOLOGOUS STEM CELL TRANSPLANTATION IN 540 MYELOMA PATIENTS: A RETROSPECTIVE SINGLE-CENTER, REAL- WORLD STUDY. The 48th Annual Meeting of the EBMT. Abstract P625.
[2]V. Gerov, S. Dimitrova, Y. Petrov, et al. SIX-YEAR FOLLOW-UP OF PATIENTS WITH MULTIPLE MYELOMA AFTER AUTOLOGOUS STEM CELL TRANSPLANTATION. The 48th Annual Meeting of the EBMT. Abstract P633.