2022 EBMT中国之声 | 单倍体移植治疗重型再生障碍性贫血患者的长期随访结果：一项多中心前瞻性研究

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近几十年来，单倍体干细胞移植（haplo-SCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）取得了很大进展。然而，缺乏长期研究结果的数据。北京大学血液病研究所的一项长期随访研究入选了今年第48届欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会的口头报告，小编将主要内容整理如下，供广大读者参考。

研究方法

研究者进行了一项前瞻性多中心研究，纳入了接受haplo-SCT作为挽救治疗的SAA患者。评估了长期结果，主要关注患者的生存期和生活质量（QoL）。纵向QoL在移植前和移植后3年和5年使用成人SF-36量表和儿童PedsQL 4.0量表进行前瞻性评估。

研究结果

共纳入287例SAA患者，存活患者的中位随访时间为4.56年（范围：3.01-9.05年）。在长期随访期间，275例可评估患者中有268例（97.5%）实现了持续的完全供体嵌合，93.4%的患者完全造血恢复。在整个队列中，估计的9年总生存率和无失败生存率分别为85.4±2.1%和84.0±2.2%。年龄（≥18岁）和较差的体能状态（ECOG＞1）被确定为生存预后的风险因素。对于haplo-SCT后患者的生活质量恢复，研究者发现生活质量从移植前到移植后3年和5年逐渐改善，且具有统计学意义。慢性移植物抗宿主病的发生是预测儿童和成人队列中较差的QoL评分的风险因素。在最后一次随访中，74.0%的儿童和72.9%的成人重返正常的学校或工作岗位。

研究结论

该研究中令人鼓舞的长期结果表明，对于没有HLA匹配供体的SAA患者，半相合供体的挽救移植可以成为常规疗法。

参考来源：L. Xu, Z. Xu, S. Wang, et al. LONG-TERM FOLLOW-UP OF HAPLOIDENTICAL TRANSPLANTATION IN SEVERE APLASTIC ANAEMIA: A MULTICENTRE PROSPECTIVE STUDY. The 48th Annual Meeting of the EBMT. Abstract 0S11-6.