「库欣」治疗新药：Osilodrostat令大多数患者尿游离皮质醇恢复正常

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近日，发表于《临床内分泌学与代谢杂志》的一项研究表明：在随机入组的库欣病成人患者中，Osilodrostat组高达77%的受试者在12周时平均尿游离皮质醇（UFC）水平降至正常范围，而安慰剂组中这一比例仅为8%。

研究描述

本项研究纳入了来自14个国家40个中心的73名成年库欣病患者（18岁~75岁）。

受试者随机入组，osilodrostat组48人（2 mg，每天两次），安慰剂组25人，为期12周。研究者分别于第2、第5和第8周收集尿液样本以计算平均UFC，并根据疗效和耐受性调整药物剂量。12周后，两组参与者均接受了36周的开放标签治疗。

➤主要终点：12周时两组平均UFC降至正常范围的比例；

➤次要关键终点：36周时平均UFC达到正常范围的比例。

Osilodrostat治疗效果显著

在12周时，与安慰剂组相比，osilodrostat组平均UFC水平降至正常范围的比例明显更高（77.1% vs. 8%；P<0.0001）。

36周时，80.8%的参与者平均UFC水平恢复正常，48周时的总有效率为79.5%。

➤治疗时间：实现“平均UFC”首次控制的中位时间为35天。

➤药物剂量：48周时，84%的参与者osilodrostat日剂量≤10mg，其中56%的参与者日剂量≤4mg。

➤指标改善：12周时，观察到osilodrostat组多项心血管/代谢相关指标的改善，包括收缩压、舒张压、糖化血红蛋白、高密度脂蛋白胆固醇、体重和腰围。在安慰剂组中并未观察到变化。

参考资料：

[1]Michael Monostra. Osilodrostat normalizes urinary free cortisol in most adults with Cushing’s disease[EB/OL]. [2022-4-8].https://www.healio.com/news/endocrinology/20220408/osilodrostat-normalizes-urinary-free-cortisol-in-most-adults-with-cushings-disease

[2]Gadelha M, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2022;doi:10.1210/clinem/dgac178