权威专家点评 | YESCARTA®首获FDA批准用于二线LBCL治疗，CAR-T疗法里程碑式新进展

全球每年约有150,000例大B细胞淋巴瘤（LBCL）新发病例，接受一线治疗后仍有30-40%的患者无法达到缓解。目前LBCL二线标准治疗方案的治愈率仅为20%-35%1，存在巨大的未满足的临床需求。当地时间2022年4月1日，美国食品药品管理局（FDA）批准Kite公司的CAR-T细胞治疗药品Yescarta®（Axi-cel）用于一线化疗免疫疗法难治或一线化疗免疫疗法后12个月内复发的LBCL成年患者，有望打开LBCL治疗的新格局。

ZUMA-7研究结果助力审批，Axi-cel疗效显著优于标准治疗

此次Axi-cel在FDA获批新适应证是基于ZUMA-7研究2的结果。ZUMA-7研究是一项随机、开放标签的全球性、多中心Ⅲ期临床研究，评估了一线治疗后12个月内复发或难治性LBCL成年患者接受Axi-cel或既往二线标准治疗的安全性和有效性。研究共入组359例患者，中位随访24.9个月，Axi-cel显示出具有统计学意义的显著的临床优势。与标准治疗相比，Axi-cel将LBCL患者的无事件生存期（EFS）延长了6.3个月（8.3个月 vs 2.0个月）（图1）,2年EFS率提高了约1.5倍（40.5% vs 16.3%），且安全性良好。

图1 ZUMA-7研究Axi-cel VS 标准治疗的EFS

此外，在2021年ASH会议上公布的ZUMA-7研究3患者报告结果显示，与标准治疗相比，Axi-cel在多个维度上显著改善了一线治疗后12个月内复发或难治性LBCL患者的生活质量。

首获NCCN指南1类推荐，Axi-cel多次实现里程碑式突破

由于Axi-cel具有突出疗效，多次实现了CAR-T疗法在LBCL治疗领域的里程碑式突破。2017年10月，Axi-cel成为全球首个获批治疗复发或难治性LBCL成人患者的CAR-T药物。2022年3月，美国国立综合癌症网络（NCCN）将Axi-cel纳入弥漫性LBCL针对"12个月内复发疾病或原发性难治性疾病"治疗的1类推荐，Axi-cel成为所有类型癌症治疗中首个被NCCN指南作为1类推荐的CAR-T药物4。2022年4月，Axi-cel成为全球首款且唯一获得FDA批准作为LBCL二线疗法的CAR-T药物。

在中国，复星凯特作为复星医药集团与美国Kite合资企业，取得Yescarta®技术授权以及商业化权利。2021年6月份，国家药品监督管理局已正式批准该产品奕凯达®（阿基仑赛注射液）的新药上市申请，成为中国首个获批上市的细胞治疗类产品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性LBCL成人患者。

YESCARTA®—— CAR-T进入二线治疗，国内权威专家点评

（按姓氏中文拼音字母排序，排名不分先后）

胡豫 教授 华中科技大学同济医学院附属协和医院：Yescarta®获批用于二线LBCL治疗后，既往未能从标准治疗中获益的患者，尤其是不适合移植的患者迎来了治愈的曙光。Yescarta®为早期复发和难治性LBCL患者提供了新的选择，为LBCL的治疗打开了新的篇章！

黄晓军 教授 北京大学人民医院：Yescarta®在FDA成功获批二线疗法，标示LBCL的治疗格局有望重塑。Yescarta®是当下肿瘤治疗领域最具前景的免疫疗法之一，CAR-T在更多血液肿瘤中应用，预示未来能使更多的血液肿瘤患者延长生存时间、提高生活质量！

马军 教授 哈尔滨血液病肿瘤研究所：Yescarta®成为全球首款正式获批LBCL二线疗法的CAR-T药物，这是CAR-T 细胞疗法重大进展。Yescarta®的疗效明显优于过去三十年来复发或难治性LBCL患者的标准疗法，正在从根本上改变人们对血液系统恶性肿瘤治疗的看法。它具有成为新治疗标准的巨大潜力，有能力推动该类患者治疗模式的转变。

吴德沛 教授 苏州大学附属第一医院：与标准治疗相比，Yescarta®显著延长了一线治疗后12个月内复发或难治性LBCL患者的生存期。CAR-T对于适用患者是一个非常有力的“武器”，期待它未来在临床上的应用，期待它为更多的LBCL患者带来生存获益！

赵维莅 教授 上海交通大学医学院附属瑞金医院：LBCL进入精准医疗时代的治疗，“All roads lead to targeted diffuse large B-cell lymphoma approaches”。CAR-T疗法作为细胞免疫治疗的重大突破，是一种非常有前景的疗法。Axi-cel在全球使用已经超过5年，在中国上市后也积累了很多成功经验，随着精准时代的到来，会有更多患者获益，遇见治愈希望！

朱军 教授 北京大学肿瘤医院：Yescarta®新适应证在FDA的获批是医生和患者期盼已久的好消息，为一线治疗后复发/难治的LBCL患者带来了疗效更好、安全性更佳的细胞免疫治疗选择，随着中国CAR-T获批和商业化使用，医疗团队获得更多使用经验、完善全程管理，帮助更多患者遇见治愈希望！

参考文献

1. Sehn,et al.The New England journal of medicine vol. 384,9 (2021): 842-858.

2. Locke,et al.The New England journal of medicine,10.1056/NEJMoa2116133. 11 Dec. 2021.

3. Locke,et al. ASH 2021. Abstract #2.

4. NCCN Guidelines Version 2.2022 Diffuse Large B-Cell Lymphoma.