首次提出！系统性红斑狼疮“疾病修饰（disease modification）”的定义 | 最新综述

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疾病修饰疗法（DMT）是通过医学干预达到改变疾病临床进展轨迹的治疗方法1。风湿病学和其他疾病领域，疾病修饰已经成为一个公认的概念，然而在系统性红斑狼疮（SLE）中，目前尚没有疾病修饰的定义。

近日，荷兰阿姆斯特丹风湿病学和免疫学中心和阿姆斯特丹大学医学中心的医学博士Ronald van Vollenhoven及其合作者首次提出SLE（包括狼疮肾炎[LN]）疾病修饰的定义。该定义发布于期刊Lupus Sci Med.（影响因子4.235）。

研究者回顾其他疾病中有关疾病修饰的定义，并明确对疾病表现（即体征、症状和患者报告的结果）和疾病结果（如长期缓解或损害进展）预后存在重要影响是疾病修饰的核心原则。基于这些发现以及SLE（包括LN）的治疗目标和结果指标，建议根据疾病活动指数和器官损害结果来定义疾病修饰。

SLE的疾病修饰定义：要求以最小的治疗相关毒性，实现最低疾病活动度，并能减缓或预防器官损伤进展，或预防在LN情况下进展为终末期肾病（ESKD）。

该定义的评估标准如图1所示。最明确的标准是减缓或预防SLE的器官损害进展，判断标准是SLE国际合作组损伤指数（SDI）无恶化，狼疮肾炎中ESKD进展的关键指标（即肾脏组织病理学或肾小球滤过率[eGFR]下降）减少或无恶化。

图1 SLE和LN疾病修饰定义的初步评估标准

建立SLE疾病修饰的定义将澄清哪些治疗可以被视为疾病修饰治疗，为协调未来的临床试验结果提供机会，并使治疗之间能够进行比较，所有这些最终都可能有助于改善SLE患者的预后。

最后，研究者表示，本篇文章提供了SLE疾病修饰的初步定义，需要更正式的评估和测试才能作为共识定义。然而上述定义预计将为讨论｢如何在SLE中实现疾病修饰以及疾病修饰药物必须满足的标准｣提供基础。

参考文献：

1. 邢艳,宗晓虹,郑乃智,等. 基于结节性硬化症哺乳类动物雷帕霉素靶蛋白的癫(癎)疾病修饰疗法研究进展[J]. 中国临床神经科学,2022,30(1):117-120.

2. van Vollenhoven R, Askanase AD, Bomback AS,et al. Conceptual framework for defining disease modification in systemic lupus erythematosus: a call for formal criteria[J]. Lupus Sci Med. 2022 Mar;9(1):e000634. doi: 10.1136/lupus-2021-000634. PMID: 35346982.