干燥综合征最新评估方法——Sjögren应答评估工具（STAR） | 权威综述

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过去20年中，欧洲抗风湿病联盟（EULAR）制定干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI)和EULAR-干燥综合征患者自我报告指数（ESSPRI），这两个指标分别作为衡量系统活动和患者症状的参考标准。ESSDAI在监测疾病活动变化和评估治疗效果方面表现出良好的能力，但是研究显示ESSDAI作为唯一的主要终点未能捕捉pSS所有重要的疾病特征，如患者的症状和腺体功能。

为此，ESSENTIAL联合会计划开发一个新的复合应答指数，即Sjögren应答评估工具（STAR），旨在解决pSS当前治疗中结果评估的问题，并将其作为疗效终点用于临床试验。该项共识结果于4月7日发布于期刊Ann Rheum Dis.（影响因子19.103）。

现有的评估工具——ESSDAI、ESSPRI

依据《原发性干燥综合征诊疗规范》，确诊SS后患者应进行全面评估，包括常见干燥、疲劳和疼痛症状的评估，以及各系统器官受累的评估。目前应用较广泛的病情活动性评估为ESSDAI（表1）和EULAR的SS患者自我报告指数（ESSPRI）。

表1 欧洲抗风湿病联盟制定的干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI)

EULAR制定的ESSPRI：由三项患者自我报告的症状组成，分别为干燥症状、疲乏和肢体痛。采用视觉模拟评分法，每项单独评分，依据症状的严重程度，从无症状至最重范围为0~10分。ESSPRI最终得分为三项评分的均值。

新工具——STAR的开发

为了开发STAR2，ESSENTIAL联合会使用了基于9项随机对照试验（RCT）的数据驱动方法和共识技术，涉及78名领域专家和20名患者。根据对RCT和文献的再分析，确定了五项核心内容（系统活动、患者症状、泪腺功能、唾液腺功能和生物学参数）及227个结合这些核心内容的指标，将这些结合起来的STAR方案提交给专家组进行选择和改进。经两轮德尔菲投票后，对最后选定的20个选项进行meta分析。

根据计量学特性和临床相关性，最终投票选出候选STAR（表2）。

表2 候选STAR细则

在pSS专家、科学家、方法学家和患者组成的国际小组的支持下，NECESSITY联盟基于共识开发了一个pSS工具，用于评估所有疾病特征，并用作RCT的疗效终点：STAR复合应答指数。目前暂未得到正式认可，但已获得NECESSITY PAG的强烈支持和欧洲药品管理局（EMA）的支持。

研究者还强烈鼓励使用该候选STAR工具评估其在不同pSS患者中的特性，以最终验证其能否作为RCT结果衡量的金标准。

参考文献：

1.Seror R, Baron G, Camus M,et al. Development and preliminary validation of the Sjögren's Tool for Assessing Response (STAR): a consensual composite score for assessing treatment effect in primary Sjögren's syndrome[J]. Ann Rheum Dis. 2022 Apr 7:annrheumdis-2021-222054. doi: 10.1136/annrheumdis-2021-222054. Epub ahead of print.

2. 张文,厉小梅,徐东,等. 原发性干燥综合征诊疗规范[J]. 中华内科杂志,2020,59(4):269-276. DOI:10.3760/cma.j.cn112138-20200113-00021.