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【ITP因你而改变】第一期

2022-04-20 22:56:15来源:医脉通阅读:12次

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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP),是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2~10/100,000,发病高峰为20~30岁及60岁以上人群1,2


ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素,但存在部分患者激素治疗无效的情况。


激素无效是指激素治疗后血小板计数<30×109/L,或血小板计数增加不到基础值的2倍,或有出血。汇总分析结果显示:约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4


《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》指出,大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d);2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1


对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素治疗无效的后续临床治疗选择,让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 :董瑞红教授、胡谦教授、周小芬教授、宋斌教授


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专家观念

对于一线激素控制不佳的患者,在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些,董瑞红教授认为:“针对一线激素控制不佳的患者,在后续选择治疗方案时,考虑进入二线治疗,在患者有足够的经济条件下会优先选择血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),例如艾曲泊帕足剂量75mg使用,如果经济条件不允许,则尝试激素慢慢减量的同时联合小剂量的TPO-RA,并同时观察血小板计数是否有变化,出血症状是否缓解。”


临床实践分享

案例1基础信息:

性别:女 

年龄:82岁

初始血小板水平:5×109/L 

激素不佳情况:激素无效 


表1 案例1随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图1 案例1的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为5×109/L,经过9周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至68×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


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专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求,胡谦教授认为:“ITP患者使用激素治疗毒副作用大,长期使用激素会出现控制不佳的情况。”


临床实践分享

案例2基础信息:

性别:女 年龄:52岁 

初始血小板水平:18×109/L

激素不佳情况:激素无效


表2 案例2随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图2 案例2的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为18×109/L,经过9周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板数量升高至190×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


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专家观念

针对ITP患者的治疗目标,周小芬教授认为:“治疗目标有:快速提升患者血小板计数至安全水平(≥30×109/L);稳定血小板计数,降低出血风险;提高患者的生活质量。”


临床实践分享

案例3基础信息:

性别:女 

年龄:46岁

初始血小板水平:4×109/L 

激素不佳情况:激素无效


表3 案例3随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图3 案例3的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为4×109/L,经过9周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至85×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


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专家观念

针对ITP患者的治疗目标,宋斌教授认为:“治疗目标有:快速提升患者血小板水平,最大限度减少患者的出血症状;患者的血小板快速提升后能够长期稳定;患者在治疗过程中无明显副作用,生活质量高;治疗药物能够减停。”


临床实践分享
案例4基础信息:

性别:女 

年龄:63岁

初始血小板水平:31×109/L

激素不佳情况:激素无效 

  

表4 案例4随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图4 案例4的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为31×109/L,经过9周的艾曲泊帕(75mg,qd)治疗后,血小板计数升高至175×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.


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