【ITP因你而改变】第二期

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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。糖皮质激素存在多种禁忌症，临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应和患者的潜在合并症，谨慎使用糖皮质激素⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

激素不耐受是指高龄、糖尿病、高血压、青光眼、HBV DNA复制水平较高的ITP患者不能耐受激素的治疗，使用激素后出现基础疾病加重的情况。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者一线激素控制不佳的后续临床治疗选择、激素联合艾曲泊帕在机制上是否可以互补、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

郑素萍教授、郭志萍教授、孙京男教授、王晓冬教授

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，郑素萍教授认为：“联合二线治疗药物可以减少激素带来的副作用，更方便ITP患者的长期管理。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 

年龄：32岁 

初始血小板水平：32×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为32×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至246×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者联合艾曲泊帕治疗，在机制上是否可以互补，郭志萍教授认为：“激素联合艾曲泊帕治疗在机制上可以互补。艾曲泊帕是小分子非肽类TPO受体激动剂，可与TPO受体的跨膜结构域结合，活化STAT5、AKT、ERK通路，促进巨核细胞从骨髓祖细胞增殖、分化和成熟，并且与TPO结合位点不同，不会形成竞争结合，治疗ITP的有效率可达80%以上。与激素不同的是，艾曲泊帕的不良反应较少，和激素联合治疗可使患者获益更多，更好地在药物安全性和治疗效果之间取得平衡。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女 

年龄：73岁

初始血小板水平：1×10⁹/L 

激素不佳情况：激素不耐受

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为1×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至209×10⁹/L，达到完全反应，即治疗后血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，孙京男教授认为：“艾曲泊帕作用于TPO受体，促进血小板的成熟和释放，与激素的免疫抑制作用互补，升血小板更加全面。对于长期依赖激素的患者，可以联合艾曲泊帕，并逐渐减量激素；对于激素不耐受的患者，应尽早停用激素。艾曲泊帕被纳入医保并降价后，能惠及更多患者，适合长期升血小板维持治疗，这部分患者避免了使用激素带来的不良反应。此外，年轻、病程短、功能较好的患者使用艾曲泊帕治疗一段时间后，用很小的剂量就能够维持血小板在安全水平，甚至可以减停艾曲泊帕。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男 

年龄：49岁

初始血小板水平：10×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至110×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，王晓冬教授认为：“主要考虑以下三个方面：第一，安全性，药物的副作用是否更少；第二，经济性，患者是否能够负担；第三，有效性，使用的药物能否快速有效地提升血小板水平。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男 

年龄：30岁

初始血小板水平：34×10⁹/L 

激素不佳情况：激素不耐受 

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为34×10⁹/L，经过4周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至274×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现，之后血小板仍维持在理想水平。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV22041922有效期2023-04-18，资料过期，视同作废。