暂停！1型糖尿病新型细胞疗法遭美国FDA临床搁置

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根据一份行业新闻稿，美国FDA已经停止了一项针对1型糖尿病患者的研究性干细胞衍生疗法的临床试验（VX-880）。

VX-880是一种新型干细胞来源胰岛细胞替代疗法，用于伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者的疾病治疗，由于缺乏足够数据支持剂量的增加，FDA宣布暂停其临床研究。相关负责人表示未来计划与FDA展开合作，希望能恢复试验。

研究回顾

本项研究共计划纳入17名1型糖尿病重症患者，为期五年。通过静脉输注的方式，患者接受单次注射VX-880治疗，剂量为目标剂量的一半，同时接受免疫抑制治疗。在基线和第90天时，研究者使用混合餐耐受试验（MMTT）对胰岛细胞功能进行了评估，并对胰岛素标志物C肽水平进行了量化。2021年10月，相关药企公布了首位患者90天研究结果。

在VX-880治疗前的基线检查中，改名患者空腹和食物刺激后均无法检测到C肽，表明没有内源性胰岛素生成。在VX-880治疗后90天，空腹C肽为280 pmol/L（表明有基础胰岛素产生），MMTT刺激后C肽峰值水平增加至560 pmol/L（表明VX-880恢复了葡萄糖反应性胰岛素的产生）。

同样在第90天，HbA1c从基线检查时的8.6%降低到7.2%，每日胰岛素剂量由基线的每天34个单位下降到第90天就诊时的7天期间2.9个单位的平均日剂量，每日外源性胰岛素剂量减少了91%。

药物安全性结果：在第一例患者中，未发现与VX-880相关的严重不良事件（SAE），大多数不良事件为轻中度。90天内，只出现1例严重程度较轻的皮疹事件，已缓解。

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参考文献：FDA places hold on trial of novel cell therapy for type 1 diabetes[EB/OL].[2022-5-5].https://www.healio.com/news/endocrinology/20220505/fda-places-hold-on-trial-of-novel-cell-therapy-for-type-1-diabetes.