【ITP因你而改变】第四期

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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发，不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压，高血糖，急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄，糖尿病，高血压，青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

胡琦教授、陆化教授、许书倩教授、林芝教授

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，胡琦教授认为：“ITP患者的治疗目标是让患者停止出血，快速提升血小板水平，维持血小板稳定。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 

年龄：48岁 

初始血小板水平：18×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为18×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至85×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，陆化教授认为：“激素用药后血小板计数可上升，但是副作用也很多，特别是减停激素后血小板计数迅速下降，达不到治疗需求。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女 

年龄：42岁

初始血小板水平：10×10⁹/L 

激素不佳情况：激素无效

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板数量升高至70×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，许书倩教授认为：“ITP患者的治疗目标是维持患者血小板计数在安全水平、提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：18岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至48×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，林芝教授认为：“激素的不良反应过多，特别在中老年妇女治疗时易出现，且大部分患者激素无法减停，或减停后血小板不能维持。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：59岁

初始血小板水平：21×10⁹/L 

激素不佳情况：激素依赖 

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至130×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV22042896有效期2023-04-25，资料过期，视同作废。