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【ITP因你而改变】第六期

2022-05-19 21:14:50来源：医脉通阅读：10次

ITP疾病背景与治疗进展


原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。


ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用4。


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图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症


《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。


对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗有哪些未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。


专家观念与临床实践分享


本期专家 ：

王敏教授、何广胜教授、张晓琳教授、陈艳荣教授


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专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王敏教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者的血小板计数、改善患者的出血症状、降低患者的出血风险、最小剂量的药物维持患者血小板水平、提高患者的生活质量。”


临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 

年龄：44岁 

初始血小板水平：25×109/L

激素不佳情况：激素不耐受


表1 案例1随访及疗效评估记录

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注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。


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图2 案例1的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为25×109/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至228×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。

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专家观念

针对ITP患者的治疗目标，何广胜教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定患者的血小板计数、降低患者的出血风险、提高患者的生活质量。”


临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女 

年龄：62岁

初始血小板水平：20×109/L 

激素不佳情况：激素不耐受


表2 案例2随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。


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图3 案例2的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为20×109/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至95×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。


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专家观念

针对ITP患者的治疗目标，张晓琳教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板、减轻患者的出血症状，提高患者的生活质量、避免药物带来的不良反应。”


临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：55岁

初始血小板水平：13×109/L

激素不佳情况：激素不耐受


表3 案例3随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。


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图4 案例3的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为13×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至130×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。

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专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，陈艳荣教授认为：“转换二线药物治疗有效，可减少副作用。”


临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：84岁

初始血小板水平：15×109/L 

激素不佳情况：激素不耐受 


表4 案例4随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。


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图5 案例4的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为15×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至94×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。


参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.


MCC号REV22042896有效期2023-04-25，资料过期，视同作废。


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