FDA更新 | 批准阿扎胞苷治疗幼年型粒单核细胞白血病（JMML）患者

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2022年5月20日，美国食品药品监督管理局批准阿扎胞苷用于治疗新诊断的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）儿科患者。

AZA-JMML-001研究（NCT02447666）是一项国际、多中心、开放标签研究，旨在评估18名JMML儿科患者在造血干细胞移植（HSCT）前接受阿扎胞苷治疗的药代动力学、药效学、安全性和活性。患者在每周期的第1-7天每天接受静脉阿扎胞苷治疗（28天为一个周期），至少3个周期，最多6个周期，前提是患者在第4和第6周期之间没有疾病进展或准备好进行HSCT。

主要疗效结果为在3个月时（第3周期，第28天）的临床完全缓解（cCR）或临床部分缓解（cPR）（根据国际JMML缓解标准）。缓解必须持续至少4周。共有9名患者（50%, 95%CI: 26, 74）确认临床缓解。在这9名患者中，有3名cCR和6名cPR。中位至缓解时间为1.2个月（范围：0.95-1.87个月）。接受HSCT的患者比例为94%，至HSCT的中位时间为4.6个月（范围：2.8-19个月）。

最常见的不良反应（>30%）是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

1个月至1岁以下或体重<10kg的患者的推荐剂量为2.5mg/kg，≥1岁且体重≥10kg的患者的推荐剂量为75mg/m²。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-azacitidine-newly-diagnosed-juvenile-myelomonocytic-leukemia.