【ITP因你而改变】第七期

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

孔荣教授、梁颜教授、孙慧平教授、张嵘教授

孔荣 教授

昆山市第三人民医院 主任医师

昆山市第三人民医院大内科副主任 血液科副主任

昆山市首席医师 昆山市血液学科带头人

南京医科大学副教授 硕士生导师

2005年作为昆山高级人才引进到三院工作

先后在江苏省人民医院、苏州医学院、江苏省肿瘤医院进修血液内科及实体肿瘤化疗

擅长各种血液病、各种恶性实体肿瘤的综合治疗，尤其对各类贫血、白血病、白细胞减少症、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、免疫性血小板减少症、恶性淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等的治疗有很深造诣

承担临床、教学、科研工作，致力于科学研究，先后在省级刊物上发表30余篇论文，其中多篇获昆山市卫生系统优秀论文一、二等奖及昆山市自然科学学术论文二等奖

累计引进新技术、新项目25项，其中多项获昆山及苏州新技术项目奖项

主持的4项昆山及苏州市级科研项目均结题并获得专家们的一致好评，分别获得苏州市“讲理想、比贡献”技术创新“双杯奖”、昆山市科技进步三等奖等奖项

被评为“昆山市十佳医师”，获昆山市首届中国医师节“最佳医师提名奖”

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，孔荣教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者血小板水平，减少出血。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 

年龄：45岁

初始血小板水平：15×10⁹/L 

激素不佳情况：激素无效 

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为15×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至162×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

梁颜 教授

湖北省襄阳市第一人民医院 主治医师

硕士研究生，毕业于广西医科大学

襄阳市血液病专业委员会委员，湖北省血液病MDS/MPN分会委员，曾在天津血液病研究所进修一年

擅长急、慢性白血病，骨髓增生异常综合征，骨髓增殖性肿瘤的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，梁颜教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升并稳定血小板计数至安全水平、降低出血风险、达到最小治疗毒性、提升患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女 

年龄：19岁 

初始血小板水平：6×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为6×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板数量升高至80×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

孙慧平 教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科 副主任医师

上海瑞金医院舟山分院血液科执行主任

中国医药教育协会止血与血栓分会常务委员

亚太医学生物免疫学会血液病分会常务委员

中华中医药学会血液病分会委员

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，孙慧平教授认为：“ITP患者的治疗目标是尽快提升血小板水平，降低出血风险。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女 

年龄：52岁

初始血小板水平：38×10⁹/L 

激素不佳情况：激素不耐受

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为38×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至87×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

张嵘 教授

中国医科大学附属盛京医院 血液内科

长年从事造血系统肿瘤临床医疗及科研工作

中华生命医学学会辽宁分会委员

中华免疫学会辽宁分会委员

2013年赴美国参加骨髓瘤大师进修班学习

2013年获得中国医科大学附属第二临床学院血液学医学硕士学位

2002年毕业于中国医科大学临床医学专业

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，张嵘教授认为：“ITP患者的治疗目标是降低患者的出血风险，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女 

年龄：71岁

初始血小板水平：14×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受 

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为14×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至146×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV2205770有效期2023-05-10，资料过期，视同作废。