FDA更新 | 批准tisagenlecleucel用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者

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2022年5月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准tisagenlecleucel用于治疗≥2线系统治疗后的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

该批准是基于多中心、单臂、开放标签的ELARA研究（NCT03568461），该研究评估了靶向CD19 CAR-T细胞疗法tisagenlecleucel治疗FL患者（在完成≥2线治疗后6个月内难治或复发[包括抗CD20单抗或烷化剂]或自体造血干细胞移植后复发）的疗效和安全性。在淋巴细胞清除化疗后，tisagenlecleucel以单次静脉输注的形式给药，目标剂量为0.6-6.0x10⁸ CAR阳性活T细胞。

主要疗效指标是由独立审查委员会确定的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在主要疗效分析的90名患者中，ORR为86% （95% CI: 77, 92），完全缓解（CR）率为68%（95% CI: 57, 77）。中位DOR未达到，75%（95% CI: 63, 84）的缓解患者在9个月时仍处于缓解中。对于所有接受白细胞分离术的患者（n=98），ORR为86%（95% CI: 77, 92），CR率为67%（95% CI: 57, 76）。

最常见（>20%）的不良反应是细胞因子释放综合征、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛、头痛和腹泻。

推荐的tisagenlecleucel剂量为0.6-6.0x10⁸ CAR阳性活T细胞。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-tisagenlecleucel-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma.