ASCO 现场直击 | 挽救性高剂量化疗联合外周血干细胞移植治疗复发性原发纵膈非精原细胞瘤疗效可观

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一年一度的全球肿瘤界盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间2022年6月3日-6月7日召开，多项重磅研究数据公布。其中一项研究公布挽救性高剂量化疗（HDCT）联合外周血干细胞移植（PBSCT）治疗复发性原发纵膈非精原细胞瘤（PMNSGCT）的生存结果。医脉通整理如下。

背景

PMNSGCT患者一线治疗后复发率高。标准剂量挽救性化疗或HDCT联合骨髓移植（BMT）效果不佳。PBSCT的应用使得移植更快并能在HDCT第一个疗程后的3-4周即可开始第二个疗程的治疗。研究者报告了HDCT联合PBSCT治疗复发性PMNSGCT的生存结果。

方法

2004年至2021年1月，32例复发性PMNSGCT患者接受HDCT联合PBSCT×2治疗：卡铂 700 mg/m²和依托泊苷 750 mg/m²，连续3天；随后进行PBSCT。周期1第1天至周期2第1天的中位时间为3.2周（范围，2.6-4.6周）。研究采用Kaplan-Meier法分析无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

结果

患者中位年龄30岁。HDCT刚开始时，中位AFP为192（范围，4-17130）、中位hCG为1.5（范围，0.6-15711）。一线治疗采用标准的生殖细胞瘤化疗方案，如博来霉素-依托泊苷-顺铂（BEP）方案或依托泊苷-异环磷酰胺-顺铂（VIP）方案。HDCT作为2线（26例，81.3%）或3线（6例，18.8%）治疗。18例（56.3%）患者为铂难治性疾病，定义为1线化疗后4周内疾病进展。23例（72%）患者在HDCT开始时发生纵膈外转移。转移位点包括：肺部（17例）、淋巴结（2例）、肝脏（3例）、骨（2例）、脑（1例）。自HDCT开始后，中位随访时间为1年（范围，0.02-14.1年）。26例（81%）患者完成了2个周期的治疗，6例患者因毒性反应或疾病进展仅完成1个周期的治疗。

表1 患者基线数据（N=32）

预估的2年PFS为30.7个月（95%CI 15.8-46.9个月）、2年OS为35.2个月（95%CI 18.9-51.9个月）。在最近的随访中，9例（28%）患者持续保持无疾病状态（NED），包括2例HDCT后进行畸胎瘤切除手术的患者。NED患者自HDCT起的中位随访时间为4.6年（范围，1-14.1年）。NED患者中，5例发生纵膈外转移，2例为铂难治性疾病。9例NED患者中，HDCT作为7例（77.8%）患者的2线治疗、2例（22.2%）患者的3线治疗。本试验的数据与标准计量化疗或HDCT联合BMT治疗复发性原发纵膈GCT的既往数据（挽救率＜10%，Hartmann et al. JCO 19:1641-1648, 2001）相比较为有利。8例（25%）患者发生≥3级毒性反应（Adra et al. JCO 35:1096-1102, 2017）。发生2例与治疗相关的死亡。

图1 OS结果

图2 PFS结果

结论

HDCT联合PBSCT是一种安全有效的治疗复发性PMNSGCT的治疗方案，治疗潜力颇大。研究者建议这类患者在同步医学肿瘤、干细胞移植和胸外科肿瘤专业背景的医疗中心就诊。

参考文献：Fadi Taza et al. Salvage high-dose chemotherapy (HDCT) for relapsed primary mediastinal nonseminomatous germ-cell tumors (PMNSGCT). J Clin Oncol 40, 2022 (suppl 16; abstr 5032).