【ITP因你而改变】第十期

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗有哪些未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：王俊教授、李黎教授、郭新红教授、王雪芹教授

王俊 教授

苏州大学附属第一医院 血液科 副主任医师 医学博士

主要从事恶性血液病和造血干细胞移植相关并发症研究

中国医药教育协会真菌病专业委员会、江苏省研究型医院学会造血干细胞移植专业委员会委员

苏州血液学分会老年血液病专业委员会、MDS/MPN专业委员会委员

苏州大学附属第一医院白求恩医生

美国希望之城国立癌症治疗中心访问学者

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王俊教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、减少出血症状、缓解患者焦虑症状。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 

年龄：25岁

初始血小板水平：11×10⁹/L 

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 8mg  

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为11×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至174×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

李黎 教授

浙江大学医学院附属第一医院 血液科 副主任医师

负责主持省级基金4项

作为参与者获得国家科技进步奖二等奖1次

浙江省科技进步奖一等奖1次

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，李黎教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定患者的血小板计数、降低患者的出血风险。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：36岁

初始血小板水平：32×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 3片 qd   

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为32×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至201×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

郭新红 教授

新疆医科大学第一附属医院 血液病中心副主任 主任医师 教授 博士生导师

中华医学会血液学分会委员会止血与血栓学组委员

中国老年医学学会血液学分会委员会委员

中国康复医学会血液病康复专业委员会委员

中国抗癌协会第五届血液肿瘤专业委员会淋巴瘤组

第九届血液学会全国青年委员

新疆医学会第四届血液学分会委员

新疆抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主任委员

新疆老年学会肿瘤防治专业学会委员

新疆免疫学会血液免疫专业委员会理事

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，郭新红教授认为：“艾曲泊帕口服方便，可一日一次用药，提升患者血小板水平，并且医保可以报销。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：49岁

初始血小板水平：30×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 10mg qd   

用药时长：小于1周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为30×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至118×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

王雪芹 教授

重庆大学附属肿瘤医院 硕士

从事肿瘤临床和研究工作4年，熟练而系统地掌握了肿瘤内科疾病的诊断和治疗

已在SCI国外重要杂志上发表论文10余篇

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王雪芹教授认为：“ITP患者的治疗目标是稳定血小板计数、预防出血风险、提高生活质量、降低药物副作用。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：23岁

初始血小板水平：26×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd   

用药时长：2周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为26×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至109×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV22052807有效期2023-05-24，资料过期，视同作废。