【ITP因你而改变】第十一期
2022-06-23 10:06:43来源：医脉通阅读：10次
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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。
研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发5，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用6。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：
①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；
②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；
③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：赵文博教授、曾惠教授、张杰教授、郭素丽教授
赵文博 教授
山东省立医院 血液科 副主任医师 医学博士 硕士研究生导师
中国抗癌协会中西医结合分会委员
山东省医师协会血液学分会委员
承担国家级课题1项，省部级课题3项
专家观念
针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，赵文博教授认为：“激素治疗无效后，血小板计数＜30×109/L，出血风险增加，需快速提升血小板水平以确保患者安全。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：27岁
初始血小板水平：4×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd
用药时长：2周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为4×109/L，经过9周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至166×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
曾惠 教授
嘉兴市第一医院 血液科 主任 医学硕士
浙江省医学会血液病学会青委会委员
浙江省免疫学会血液免疫学会委员
浙江省医师协会血液分会委员
嘉兴市医学会血液病学副主任委员
中国民族医药学会血液病分会理事
嘉兴市新世纪专业技术带头人后备人才
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，曾惠教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升患者血小板至安全水平、减少出血风险，提高患者生活质量。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：男
年龄：27岁
初始血小板水平：33×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 3片 qd
用药时长：2周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为33×109/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至202×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
张杰 教授
山东中医药大学附属医院 血液科 副主任医师
山东中西医结合学会血液病专业委员会委员兼秘书
中华中医药学会血液病专业委员会青年委员
世界中医药学会联合会委员
山东省干细胞学会委员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，张杰教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升患者血小板至安全水平，并使血小板稳定在≥30×109/L。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：女
年龄：18岁
初始血小板水平：5×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd
用药时长：4天
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为5×109/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至100×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
郭素丽 教授
邢台市人民医院 血液科 副主任
1990年毕业于河北医学院临床医学系
2011年毕业于河北医科大学研究生院
毕业后从事内科临床31年，血液病专业20年
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，郭素丽教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、减少出血、最大程度减少药物的毒副作用、提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：女
年龄：53岁
初始血小板水平：50×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd
用药时长：2周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图4 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为50×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至120×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.
5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.
6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].
MCC号REV22052807有效期2023-05-24，资料过期，视同作废。