【ITP因你而改变】第十二期
2022-06-24 23:57:39来源：医脉通阅读：16次
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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。
激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×109/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：肖若芝教授、刘冬冬教授、靖彧教授、王燕婴教授
肖若芝 教授
中山大学附属第三医院 血液科 副主任 主任医师
硕士研究生导师，淋巴瘤/骨髓瘤亚专科负责人
广东省医疗行业协会血液病管理分会副主任委员
广东省医师协会血液学分会常务委员
广东省女医师协会血液学分会常务委员
广东省药学会血液科用药专家委员会常委
广东省精准医学应用学会淋巴瘤分会委员
广东省医师协会血液学分会白血病/MDS学组成员
广东省医师协会血液学分会淋巴瘤/骨髓瘤学组成员
广东省健康管理学会生育力保护专业委员会常委
广州市医学会血液学分会委员
广东省女医师协会淋巴瘤专业委员会委员
广东省医学会血液学分会红细胞疾病学组委员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，肖若芝教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板水平、控制出血、提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：16岁
初始血小板水平：10×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 5mg qd
用药时长：2周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为10×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至70×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
刘冬冬 教授
襄阳市中心医院 血液内科 主治医师
硕士毕业
湖北省医学免疫学会细胞治疗委员会会员
从事血液病学临床工作多年，具有丰富的临床诊治经验
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，刘冬冬教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数至安全水平、改善焦虑和疲劳等症状、提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：男
年龄：52岁
初始血小板水平：7×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙 20mg qd
用药时长：3周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为7×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至60×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
靖彧 教授
中国人民解放军总医院 血液科 主任医师 副教授 博士 硕士生导师
中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会常委
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会髓系肿瘤学组委员
中国老年医学学会血液学分会委员
承担军队十三五课题子课题一项，承担国家科技重大专项课题子课题一项，省部级课题1项，承担院级课题1项，参与国家级课题2项
以第一作者或通讯作者发表论文45篇，其中SCI论文13篇，MEDLINE30篇，单篇影响因子5.016，总影响因子36.159
致力于血液系统恶性肿瘤的精准诊断和表观遗传学研究，尤其精于复发难治急性白血病和老年急性髓系白血病、慢性粒细胞白血病、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的基础与临床研究
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，靖彧教授认为：“ITP患者的治疗目标是低毒、高效、快速治疗。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：女
年龄：24岁
初始血小板水平：12×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲强龙 1g qd 丙种球蛋白 0.4g/kg
用药时长：2周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为12×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至142×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
王燕婴 教授
清华大学附属北京清华长庚医院 主治医师 医学博士
毕业于中国医学科学院血液学研究所血液病医院
中国抗癌协会会员
中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会会员
中国人体健康科技促进会淋巴瘤专业委员会会员
主要从事淋巴瘤相关诊疗及研究
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，王燕婴教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至安全水平、降低出血风险、逐渐减停药物。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：男
年龄：45岁
初始血小板水平：30×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 20mg qd
用药时长：2周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图4 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为30×109/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至68×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.
MCC号REV22052807有效期2023-05-24，资料过期，视同作废。