【ITP因你而改变】第十三期
2022-06-27 20:13:26来源：医脉通阅读：8次
本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读
ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用4。
图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：
①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；
②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；
③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；
④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：俞亚琴教授、秦兰教授、刘慧敏教授、李其辉教授
俞亚琴 教授
东莞康华医院 血液内科主任 主任医师 医学博士 硕士生导师
广东省医师协会及女医师协会血液病分会常委
东莞医学会血液学专业委员会副主委
东莞市肿瘤防治联盟血液淋巴瘤专业委员会副主委
从事血液内科学诊疗研究工作三十余年，对白血病、淋巴瘤及难治性贫血性疾病的诊断治疗有丰富的经验
获军队和省级、市级7项科技进步奖，发表论文50余篇
重点研究方向：儿童白血病、红细胞系统和出凝血系统疾病
专家观念
对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，俞亚琴教授认为：“一线激素控制不佳指的是患者使用激素两周后治疗效果较差，或一旦激素减量后血小板计数迅速下降。对于此类患者，二线治疗时可以考虑使用其他免疫抑制剂或艾曲泊帕。临床数据表明艾曲泊帕用药一周迅速起效，长达4.5年的随访显示艾曲泊帕能够长期维持疗效，降低出血风险，显著改善患者的生活质量，且安全性好。多项权威指南均推荐将艾曲泊帕作为ITP二线治疗的首选药物。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：男
年龄：70岁
初始血小板水平：50×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd
用药时长：1周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为50×109/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至115×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
秦兰 教授
新疆维吾尔自治区中医医院 血液科 主任医师 硕士生导师
中国中西医结合学会血液学委员
中华中医药学会血液委员会常委委员
中国民族医药学会理事
中国中西医结合学会血液学多发性骨髓瘤工作组成员
新疆抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员
全国中医药行业高等教育“十三五”规划教材《中西医结合内科学》编委
主持参与国家中医药管理局行业专项课题1项，国家重点研究计划973项目子课题1项，国家自然课题1项，新疆自治区级课题5项
发表国内外期刊及学术会议论文30余篇，核心期刊近20篇
专家观念
对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，秦兰教授认为：“艾曲泊帕口服方便，能够快速提升并稳定血小板计数。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：女
年龄：32岁
初始血小板水平：30×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd
用药时长：小于1周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为30×109/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至120×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
刘慧敏 教授
邯郸市第一医院 副主任医师 硕士
从事血液内科工作，河北省医学会血液学分会青年委员
邯郸市医学会血液学分会常委
邯郸市医师协会血液学分会副主任委员
专家观念
对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，刘慧敏教授认为：“对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者应尽早联用TPO-RA艾曲泊帕，可快速提升并稳定血小板计数，使患者显著获益。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：男
年龄：35岁
初始血小板水平：30×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 40mg qd；丙种球蛋白 20mg qd 连用5d
用药时长：4周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图4 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为30×109/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至100×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
李其辉 教授
北京大学第三医院 血液科 淋巴瘤中心 主治医师 讲师 博士
发表SCI、核心期刊论文数篇
参与编写血液病相关著作3部
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，李其辉教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、降低患者出血风险、改善患者的生活质量、减停药物。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：女
年龄：51岁
初始血小板水平：21×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：强的松 60mg
用药时长：2周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图5 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为21×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至103×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].
5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.
6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.
MCC号REV22062213有效期2023-06-20，资料过期，视同作废。