【ITP因你而改变】第十五期
2022-07-01 00:06:30来源：医脉通阅读：11次
本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读
ITP疾病背景与治疗进展
原发
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。
激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×109/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：何争春教授、苏楠教授、于凡教授、纪德香教授
何争春 教授
昆明医科大学第一附属医院 主任医师
曾任昆明医科大学第一附属医院血液科主任
中华医师学会云南省血液医师学会第一届委员会副主任委员
中华医学会云南省血液学会第四、五、六届委员会委员
云南省抗癌协会血液肿瘤专业委员会顾问委员
云南省抗癌协会
云南省医学会及昆明医学会医疗事故技术鉴定专家
云南天禹司法鉴定中心法医学司法鉴定专家
从事
其科研项目多次获得省、厅级成果奖，发表论文30余篇，编写及参编血液病及教学专著5部
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，何争春教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数、降低出血风险、减停药物以实现停药后的持续应答、改善焦虑和疲劳等症状，提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：46岁
初始血小板水平：32×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 50mg qd；丙种球蛋白 0.4g/kg 3d
用药时长：2周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：
图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为32×109/L，经过8周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至125×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
苏楠 教授
中国医科大学附属第一医院 血液科 副主任医师
2007年毕业于中国医科大学获七年制临床硕士学位
2015年获中国医科大学血液学博士学位
2008年9月至2009年3月于北京大学人民医院血液病研究所进修
2015年6月至今一直从事造血干细胞移植亚专科工作
中国医药教育专委会青年委员会委员
辽宁省细胞生物学学会组织工程与再生医学委员
辽宁省细胞生物学学会肿瘤精准医疗与大数据管理专业委员会林巴瘤学组委员
专家观念
对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，苏楠教授认为：“一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者联合二线药物治疗可稳定血小板计数、减少反复入院。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：男
年龄：63岁
初始血小板水平：13×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd
用药时长：2周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为12×109/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至86×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
于凡 教授
北京清华长庚医院血液科 副主任医师 医学博士
2005年本科毕业于山东大学医学院，2010年获得中国医学科学院、北京协和医学院血液学博士学位
曾赴台湾林口长庚纪念医院学习，美国犹他大学Huntsman肿瘤医院/Huntsman肿瘤研究所做访问学者
熟悉常见血液系统疾病诊疗，专注血液系统恶性肿瘤发病机制、靶向治疗及表观遗传学修饰治疗研究，研究成果发表于《中华血液学》、《International Journal of Hematology》、《Medicine》、《Annals of Hematology》等
任中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会第一届委员
专家观念
针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，于凡教授认为：“部分患者会出现耐药或不耐受的情况，且激素治疗的疗效难以控制。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：女
年龄：65岁
初始血小板水平：15×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 60mg qd
用药时长：4周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图3 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为15×109/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至68×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
纪德香 教授
南昌大学第一附属医院 血液科 主治医师
江西省血液学医联体常务理事
江西省整合医学会血液学分会委员
江西省整合医学会血液学分会组织细胞疾病协作组委员
江西省整合医学会全科医学分会第一届委员会委员
江西省整合医学会全科医学分会社区家庭医生联盟第一届委员会委员
中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专委会江西分会委员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，纪德香教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数至安全水平、减少患者的出血风险、改善患者的生活质量、使患者能回归正常工作与生活、药物安全性良好，总之，应根据患者的需求和差异性进行治疗。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：女
年龄：74岁
初始血小板水平：18×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd
用药时长：3周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图4 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为18×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至214×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.
MCC号REV22062384有效期2023-06-21，资料过期，视同作废。