ITP因你而改变】第十六期
2022-07-06 18:11:32来源：医脉通阅读：10次
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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用4。
图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：
①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；
②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；
③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；
④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：陈艳荣教授、陆化教授、贡蓉教授、宋斌教授
陈艳荣 教授
中日友好医院 血液科 主任医师
北京陆道培血液病医院血液科主任
中国女医师协会血液学专家委员会委员
北京围手术期医学研究会血液专业委员会委员
朝阳区医学会医疗事故鉴定专家，中华实用医药杂志编委，中国医药杂志编委
在核心医学期刊发表论文40余篇，参编著作2篇
专业特长：血液系统恶性肿瘤（包括急慢性白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征）、各种类型的贫血（特别是再生障碍性贫血）的治疗
专家观念
对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，陈艳荣教授认为：“转换二线药物治疗有效，可减少副作用。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：70岁
初始血小板水平：12×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：醋酸泼尼松 60mg
用药时长：1周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为12×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至104×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
陆化 教授
江苏省人民医院主任医师 血液科副主任 博士生导师
曾为江苏省血液学分会委员、南京市血液学分会委员
擅长于难治性血液病的诊断与治疗，包括各类贫血、血小板减少、急慢性白血病，多发性骨髓瘤及淋巴瘤等
南京医科大学学报编委，参加或主持国家、省级及厅级以上课题10余项
发表论文100余篇、其中SCI收录10余篇
获省卫生厅新技术引进一、二等奖各1项
江苏省和南京市科学技术三等奖共3项，副主编或参编专著16部
专家观念
针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，陆化教授认为：“激素用药后血小板计数可上升，但是副作用也很多，特别是减停激素后血小板计数迅速下降，达不到治疗需求。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：女
年龄：70岁
初始血小板水平：15×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd
用药时长：1周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为15×109/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至70×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
贡蓉 教授
山西白求恩医院血液科 主任医师 硕士生导师
山西省继续医学教育协会血液学分会副主任委员
山西省抗癌协会造血干细胞移植专业委员会常委
中国医师协会血液专科会员
山西省女医师协会委员，山西省全科医师协会委员
主持山西省科技厅及山西省卫生计生委的科研项目2项，发表多篇国家级论文，主编《血液系统恶性肿瘤非手术治疗》，参编《血液科主治医师763问》等
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，贡蓉教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数，以降低出血风险；减停药物，以实现停药后的持续应答；改善焦虑和疲劳等症状，提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：女
年龄：52岁
初始血小板水平：5×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 50mg
用药时长：3周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图4 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为5×109/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至80×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
宋斌 教授
十堰市太和医院血液内科副主任 硕士生导师
湖北省临床肿瘤学会血液肿瘤专委会委员
湖北省抗癌协会血液肿瘤MDS/MPN学组委员
意大利锡耶纳大学医院访问学者
SCI及中文核心期刊发表论文20余篇
主持或参与多项国家、省级科研项目
主编专著1部，专利2项
专家观念
针对ITP的治疗目标，宋斌教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至安全范围、减少出血风险，治疗药物方便患者使用，提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：女
年龄：52岁
初始血小板水平：15×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd
用药时长：2周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图5 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为15×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至80×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].
5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.
6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.
MCC号REV22062213有效期2023-06-20，资料过期，视同作废。