【ITP因你而改变】第十七期

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：孔荣教授、董瑞红教授、闫莉教授、王秀芹教授

孔荣 教授

昆山市第三人民医院 主任医师

昆山市第三人民医院大内科副主任 血液科副主任

昆山市首席医师，昆山市血液学科带头人

南京医科大学副教授，硕士生导师

2005年作为昆山高级人才引进到三院工作

先后在江苏省人民医院、苏州医学院、江苏省肿瘤医院进修血液内科及实体肿瘤化疗

擅长各种血液病、各种恶性实体肿瘤的综合治疗，尤其对各类贫血、白血病、白细胞减少症、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、免疫性血小板减少症、恶性淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等的治疗有很深造诣

承担临床、教学、科研工作，致力于科学研究，先后在省级刊物上发表30余篇论文，其中多篇获昆山市卫生系统优秀论文一、二等奖及昆山市自然科学学术论文二等奖

累计引进新技术、新项目25项，其中多项获昆山及苏州新技术项目奖项

主持的4项昆山及苏州市级科研项目均结题并获得专家们的一致好评，分别获得苏州市“讲理想、比贡献”技术创新“双杯奖”、昆山市科技进步三等奖等奖项

被评为“昆山市十佳医师”，获昆山市首届中国医师节“最佳医师提名奖”

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，孔荣教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者血小板水平，减少出血。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：男 

年龄：52岁

初始血小板水平：17×10⁹/L 

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松  40mg

用药时长：4周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为17×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至165×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

董瑞红 教授

南方医科大学顺德医院 血液内科 主治医师 

广东医师协会出凝血组委员

广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会慢性髓系白血病/骨髓增殖性肿瘤工作组委员

广东省预防医学会第一届血液肿瘤防治专业委员会委员

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，董瑞红教授认为：“针对一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时，考虑进入二线治疗，在患者有足够的经济条件下会优先选择血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），例如艾曲泊帕足剂量75mg使用，如果经济条件不允许，则尝试激素慢慢减量的同时联合小剂量的TPO-RA，并观察血小板计数是否有变化，出血症状是否缓解。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：73岁 

初始血小板水平：5×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠  40mg qd

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为5×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至74×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

闫莉 教授

抚顺市中心医院大内科副主任 病房主任 主任医师 兼职教授

抚顺市第五、六届自然科学（血液内科专业）青年学科带头人

辽宁省医学会输血学分会委员，辽宁省医学会血液学分会委员，辽宁省中医药学会血液专业委员会常务委员

辽宁省免疫分会委员，辽宁省免疫学会中医药免疫分会委员，辽宁省免疫学会淋巴系统基础与临床免疫分会委员

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，闫莉教授认为：“激素治疗有效率有限，部分患者使用激素后出现严重不可逆反应，而且激素不能长期应用，不利于患者的长期管理。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：33岁

初始血小板水平：28×10⁹/L 

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 10片 qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为28×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至145×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

王秀芹 教授

上海市同济医院血液科 副主任医师

上海女医师血液协会委员

上海医学会血液专业实验诊断学组委员

擅长领域：各种血细胞减少症，如再生障碍性贫血、溶血性贫血、血小板减少、骨髓增生异常综合征等疾病的诊断与救治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王秀芹教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者的血小板计数达安全水平，减少临床出血，改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男 

年龄：57岁

初始血小板水平：1×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙  60mg qd

用药时长：16周 

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为1×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至180×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV22062213有效期2023-06-20，资料过期，视同作废。