继续进行！FDA恢复1型糖尿病「干细胞疗法」的临床研究

医脉通编译整理，未经授权请勿转载。

2022年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布对“1型糖尿病患者的研究性干细胞衍生疗法的临床试验（VX-880）”予以临床搁置，原因是缺乏足够数据支持剂量的增加。

2022年7月11日，来自Healio网站的消息，FDA解除了该临床搁置，允许临床试验继续进行，该试验可重新在美国多个地点进行筛选、登记和给药。

研究回顾

VX-880是一种新型干细胞来源胰岛细胞替代疗法，用于伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者的疾病治疗。

本项研究共计划纳入17名1型糖尿病重症患者，为期五年。通过静脉输注的方式，患者接受单次注射VX-880治疗，剂量为目标剂量的一半，同时接受免疫抑制治疗。在基线和第90天时，研究者使用混合餐耐受试验（MMTT）对胰岛细胞功能进行了评估，并对胰岛素标志物C肽水平进行了量化。2021年10月，相关药企公布了首位患者90天研究结果。

在VX-880治疗前的基线检查中，该名患者空腹和食物刺激后均无法检测到C肽，表明没有内源性胰岛素生成。在VX-880治疗后90天，空腹C肽为280 pmol/L（表明有基础胰岛素产生），MMTT刺激后C肽峰值水平增加至560 pmol/L（表明VX-880恢复了葡萄糖反应性胰岛素的产生）。

同样在第90天，HbA1c从基线检查时的8.6%降低到7.2%，每日胰岛素剂量由基线的每天34个单位下降到第90天就诊时的7天期间2.9个单位的平均日剂量，每日外源性胰岛素剂量减少了91%。

药物安全性结果：在第一例患者中，未发现与VX-880相关的严重不良事件（SAE），大多数不良事件为轻中度。90天内，只出现1例严重程度较轻的皮疹事件，已缓解。

在试验停止时，已有三名患者在 1/2 期研究中接受了VX-880治疗。在研究的A部分中，两名患者接受了一半目标剂量的细胞，而在研究的B部分中，第三名患者接受了全部目标剂量。试验的 B 部分将评估目标剂量下五名患者的安全性和有效性，然后在 C 部分扩展到其他患者。

参考文献：

[1]FDA lifts clinical hold on trial for novel stem cell-derived therapy for type 1 diabetes. [EB/OL].[2022-7-11].https://www.healio.com/news/endocrinology/20220711/fda-lifts-clinical-hold-on-trial-for-novel-stem-cellderived-therapy-for-type-1-diabetes

[2]FDA places hold on trial of novel cell therapy for type 1 diabetes[EB/OL].[2022-5-5].https://www.healio.com/news/endocrinology/20220505/fda-places-hold-on-trial-of-novel-cell-therapy-for-type-1-diabetes.