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【ITP因你而改变】第十八期

2022-07-12 22:15:58来源:医脉通阅读:10次

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读


ITP疾病背景与治疗进展


原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP),是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2~10/100,000,发病高峰为20~30岁及60岁以上人群1,2


ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素,但存在部分患者激素治疗无效的情况。


激素无效是指激素治疗后血小板计数<30×109/L,或血小板计数增加不到基础值的2倍,或有出血。汇总分析结果显示:约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4


《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》指出,大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d);2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减1


对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题,让我们来听一听专家们的看法。


专家观念与临床实践分享


本期专家 :周郁鸿教授、徐瑞容教授、周小芬教授、李永红教授


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周郁鸿 教授

浙江中医药大学附属第一医院 中西医结合主任医师 二级教授 博士生导师

海峡两岸医药交流协会血液病第一届专家组成员

中国民族医药学会血液病分会会长

中华中医药学会血液病分会第一届副主委

第七/八届中华医学会血液病分会委员

中华医学会血液病分会第七/八届出凝血学组委员

中国老年医学学会血液学分会血小板疾病学组委员

中国罕见病联盟血友病学组常委

白求恩基金会血液病专家委员会委员

浙江省中医药学会血液病分会第一、二届主任委员

浙江省医师协会血液病分会第一届ITP学组组长


专家观念

针对ITP的治疗目标,周郁鸿教授认为:“ITP的治疗目标是稳定患者血小板计数、提高生活质量、减少药物不良反应、降低出血风险。”


临床实践分享

案例1基础信息:

性别:男 

年龄:35岁

初始血小板水平:43×109/L 

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:醋酸泼尼松 20mg

用药时长:2周


表1 案例1随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图1 案例1的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为43×109/L,经过9周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至138×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


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徐瑞容 教授

南通大学附属医院 主任医师 硕士生导师

大内科原副主任、血液内科副主任,原肿瘤中心主任

日本德岛大学医学院高级访问学者

江苏省医学会血液学分会第七、八届委员,感染学组成员,南通市医学会血液学分会及内科学专业委员会副主任委员,江苏省职业病诊断专家库成员

在中华血液学杂志、中国实验血液学杂志发表论文30余篇

2003年南通市科技进步奖(一等奖2002年,三等奖2005年),江苏省卫生厅科技进步奖甲级,市科技进步奖三等奖(2005),南通市医德诚信标兵(2012)

擅长领域:血液恶性肿瘤(急性、慢性白血病、淋巴瘤骨髓瘤)及血小板减少症的诊治


专家观念

针对ITP患者的治疗目标,徐瑞容教授认为:“ITP患者的治疗目标是防止患者出血、提升患者的血小板计数至安全水平(≥30×109/L),从而满足患者的工作和生活愿望。”


临床实践分享

案例2基础信息:

性别:男

年龄:53岁 

初始血小板水平:16×109/L

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:甲泼尼龙 40mg qd

用药时长:3周


表2 案例2随访及疗效评估记录

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注:艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。


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图2 案例2的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为16×109/L,经过8周的艾曲泊帕治疗后,血小板数量升高至139×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


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周小芬 教授

襄阳市中心医院 副主任医师 医学硕士

湖北省抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员

襄阳市血液病学会委员

2008年毕业于华中科技大学同济医学院,获医学硕士学位

襄阳市中心医院临床及教学工作,发表多篇SCI


专家观念

针对ITP患者的治疗目标,周小芬教授认为:“治疗目标有:快速提升患者血小板计数至安全水平(≥30×109/L);稳定血小板计数,降低出血风险;提高患者的生活质量。”


临床实践分享

案例3基础信息:

性别:男

年龄:56岁

初始血小板水平:8×109/L 

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:甲泼尼龙 6片 qd

用药时长:2周


表3 案例3随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图3 案例3的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为8×109/L,经过9周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至108×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


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李永红 教授

襄阳市中心医院 主治医师 硕士

襄阳市血液病学会委员

主要从事慢性粒细胞白血病、血友病、免疫性血小板减少症的诊治以及患者管理,参与多项省级及市级课题


专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求,李永红教授认为:“激素不能长期使用,停用后容易复发;激素的不良反应明显,部分糖尿病患者无法使用,治疗毒性大;部分患者易形成激素依赖。”


临床实践分享

案例4基础信息:

性别:女

年龄:65岁

初始血小板水平:10×109/L

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:甲泼尼龙 6片 qd

用药时长:3周 


表4 案例4随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图4 案例4的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为10×109/L,经过9周的艾曲泊帕(25mg,qd)治疗后,血小板计数升高至90×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.


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