【ITP因你而改变】第十九期
2022-07-13 21:37:01来源：医脉通阅读：8次
本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读
ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia，ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用4。
图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：
①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；
②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；
③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；
④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：
胡晓慧教授、黄琨教授、陈萍教授、余正平教授
胡晓慧 教授
苏州大学附属第一医院血液科 主任医师 硕士生导师 医学博士
中国抗癌协会肿瘤营养专业委员会营养预防学组委员
中华医学会血液学分会中西整合医学学组委员
江苏省研究型医院学会造血干细胞移植和免疫治疗分会委员
美国费城儿童医院访问学者
在国际及国内刊物发表论文多篇，参与多项国家及省级科研项目，参与多项国际及国家临床试验
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，胡晓慧教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板至安全水平，降低出血风险，改善患者焦虑症状，提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：65岁
初始血小板水平：30×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙 8mg qd
用药时长：5周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图2 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为30×109/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至159×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
黄琨 教授
张家港市第一人民医院 血液科主任 主任医师
张家港市医学会血液分会副主任委员
江苏老年医学会血液分会委员
江苏省研究型医院血栓止血分会会员
苏州医学会血液学分会MDS/MPN工作组副组长
临床工作多年，有丰富的临床经验
在国内外期刊上发表多篇文章
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，黄琨教授认为：“ITP患者的治疗目标为提升患者的血小板水平、降低患者的出血风险、改善患者的生活质量、停药后血小板仍能保持稳定。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：男年龄：37岁 初始血小板水平：25×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠 40mg
用药时长：2周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图3 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为25×109/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至107×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
陈萍 教授
济南市中心医院血液内科副主任 副主任医师 医学博士
2018-2019美国约翰霍普金斯大学访问学者
山东省医师协会血液医师分会淋巴瘤骨髓瘤亚专业委员会副主任委员
济南医学会血液病学专业委员会副主任委员
山东省医学会血液病学分会青年委员
山东省医师协会血液病学分会青年委员
山东省医师协会肿瘤科医师分会委员
山东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会MPN学组委员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，陈萍教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数、降低出血风险。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：男
年龄：41岁
初始血小板水平：4×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd
用药时长：2周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图4 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为4×109/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至187×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
余正平 教授
东南大学附属中大医院 副主任医师
中华医学会江苏省血液分会青年委员
江苏省造血干细胞移植学组委员
参与国家自然科学基金、江苏省科技厅重大项目等多项课题研究，发表论文30余篇，获得江苏省新技术引进奖一项，主编医学专著一部
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，余正平教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板迅速恢复至正常水平，同时能够逐渐达到稳态，并尽可能使用患者可耐受的、副作用小的药物治疗。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：男
年龄：68岁
初始血小板水平：25×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd
用药时长：1周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图5 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为25×109/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至100×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].
5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.
6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.
MCC号REV22062213有效期2023-06-20，资料过期，视同作废。