【诺和同行，易爱相伴】| 聚焦前沿进展，立足PK指导，大咖分享新时代血友病诊疗新思考

血友病A是一种呈X染色体连锁隐性遗传的出血性疾病，随着医疗技术的发展和疾病诊疗理念的革新，血友病A患者健康需求日益增加。新型重组凝血因子药物的出现和个体化治疗概念的引入为血友病患者带来了福音。及时总结相关药物最新进展，梳理前沿诊疗理念动态有助于进一步推动血友病领域的发展。

2022年7月11日，诺和同行，易爱相伴——血友病大咖谈会议成功举行。本次会议邀请山东省血友病诊疗中心张心声教授担任会议主席，中国医学科学院血液病医院杨仁池教授和山东省血友病诊疗中心房云海教授作精彩报告，共同解读我国血友病领域重磅研究Guardian 7最新结果，探讨PK指导下的个体化治疗策略。医脉通特整理会议精华内容，以飨读者。

主席致辞

会议伊始，大会主席张心声教授作了开场致辞，表示本次会议邀请到杨仁池教授和房云海教授为大家分享血友病领域重组人FⅧ和药代动力学（PK）检测的相关研究进展，随后宣布会议开始。

图1 张心声教授作开场致辞

独特结构联合权威研究，重组凝血因子Turoctocog alfa止血有效率超95%

杨仁池教授首先介绍了当前重组FⅧ需要满足的临床需求，并详细阐述了如下信息：

1.Turoctocog alfa属于B结构域删减的重组FⅧ，产能更高；Turoctocog alfa具有活化形式与内源性FⅧ相似、不影响凝血酶生成、完全硫酸化的特点，保证了促凝活性；

2.Turoctocog alfa制备过程历经五步严格标准纯化工艺，大大降低了病毒污染风险；

3.在Guardian 7研究中，Turoctocog alfa止血有效率为95.1%，每次出血所需注射次数平均为1.3次；接受预防治疗患者ABR仅为1.18；

4.在安全性方面，接受治疗的患者无FⅧ抑制物形成。

图2 杨仁池教授介绍Guardian 7研究疗效结果

图3 杨仁池教授介绍Guardian 7研究安全性结果

最后杨仁池教授总结道，Guardian 7最新研究结果证实了Turoctocog alfa在中国全年龄组重型血友病A患者中可安全有效地预防和治疗出血，患者接受标准预防治疗有助于缓解靶关节、改善生活质量并减轻长期治疗负担。

精准诊疗时代，基于PK指导的个体化方案助力血友病患者接受科学有效治疗

房云海教授分享主要信息如下：

1.世界血友病联盟（WFH）强烈建议患者进行个体化预防治疗，这一过程需要结合患者出血表型、关节状态、个体PK、患者自我评估和选择等因素；

2.患者的凝血因子水平决定了治疗效果，其影响因素中最重要的变量为给药频率和半衰期/清除率，其次是剂量和回收率；

3.Guardian 9研究评估了重型血友病A患者中单剂量Turoctocog alfa的PK特征与身体质量指数（BMI）的关系，体重过轻或肥胖患者可能需要根据BMI调整按需给药剂量；

4.PK检测对于抑制物的确诊也有重要意义。针对不同耐受类型的患者，利用PK检测回收率及半衰期结果更加可靠，同时也能指导后续治疗。

图4 房云海教授分享BMI对凝血因子剂量的影响

图5 房云海教授分享利用PK检测确诊低滴度抑制物方法

会议讨论

张心声教授、杨仁池教授和房云海教授就ITI治疗选择、PK指导治疗及凝血因子类药物未来发展趋势等话题进行了热烈讨论。

在ITI治疗选择方面，杨仁池教授表示ITI治疗应尽量选择免疫原性弱且凝血酶活性不受影响的制品，但具体如何选择仍然需要更多循证医学证据支持。

在PK指导治疗方面，房云海教授认为血友病患者若情况允许都应进行PK检测，PK参数对了解患者回收率、半衰期等具有重要意义，个体化治疗不应流于表面，应着重推广并逐步完善PK检测手段；

在凝血因子类药物未来发展趋势方面，近期诺和诺德生产的治疗血友病A的重组人FⅧ（1000IU）价格调整，降幅近30%，每IU价格约为2.21元，杨仁池教授对此表示目前血友病患者用药的经济负担重，这一举措意义不言而喻，可大幅降低血友病患者经济负担。此外，重组人FⅧ，相比人血浆来源的FⅧ更纯化，无病原体感染风险，患者输注也更为便捷。期待价格降低后，提高药物可及性，使更多血友病患者受益。

会议总结

会议最后，张心声教授对杨仁池教授、房云海教授及线上参会的听众表达了感谢，并对相关机构在血友病治疗、学术推广等领域做出的贡献表示了肯定，希望未来各界相关从业者勠力同心，为更多血友病患者带来福祉。