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【ITP因你而改变】第二十一期

2022-07-18 23:08:12来源:医脉通阅读:10次

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读


ITP疾病背景与治疗进展


原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP),是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2~10/100,000,发病高峰为20~30岁及60岁以上人群1,2


ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素,但存在部分患者激素治疗无效的情况。


激素无效是指激素治疗后血小板计数<30×109/L,或血小板计数增加不到基础值的2倍,或有出血。汇总分析结果显示:约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4


《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》指出,大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d);2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1


对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题,让我们来听一听专家们的看法。


专家观念与临床实践分享


本期专家 :何群教授、赵文博教授、曾惠教授、杨丽艳教授


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何群 教授

中南大学湘雅医院血液科 副主任医师

湖南省医学会血液病学专业委员会成员

湖南省抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员

中华慈善总会GIPA项目注册医师

湖南省健康服务业协会常务理事


专家观念

针对ITP患者的治疗目标,何群教授认为:“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、减少出血、改善患者的生活质量。”


临床实践分享

案例1基础信息:

性别:男 

年龄:87岁

初始血小板水平:16×109/L 

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:甲泼尼龙琥珀酸钠 4片 qd

用药时长:2周


表1 案例1随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图1 案例1的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为16×109/L,经过9周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至128×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


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赵文博 教授

山东省立医院 血液科 副主任医师 医学博士 硕士研究生导师

中国抗癌协会中西医结合分会委员

山东省医师协会血液学分会委员

承担国家级课题1项,省部级课题3项


专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求,赵文博教授认为:“激素治疗无效后,血小板计数<30×109/L,出血风险增加,快速提升血小板水平以确保患者安全。”


临床实践分享

案例2基础信息:

性别:女

年龄:32岁 

初始血小板水平:9×109/L

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:泼尼松 10mg qd

用药时长:2周


表2 案例2随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图2 案例2的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为9×109/L,经过9周的艾曲泊帕(25mg,qd)治疗后,血小板计数升高至74×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


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曾惠 教授

嘉兴市第一医院 血液科主任 医学硕士

浙江省医学会血液病学会青委会委员

浙江省免疫学会血液免疫学会委员

浙江省医师协会血液分会委员

嘉兴市医学会血液病学副主任委员

中国民族医药学会血液病分会理事

嘉兴市新世纪专业技术带头人后备人才


专家观念

针对ITP患者的治疗目标,曾惠教授认为:“ITP患者的治疗目标是快速提升患者血小板至安全水平、减少出血风险,提高患者生活质量。”


临床实践分享

案例3基础信息:

性别:男

年龄:57岁

初始血小板水平:30×109/L 

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:甲泼尼龙琥珀酸钠 3片 qd

用药时长:2周


表3 案例3随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图3 案例3的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为30×109/L,经过11周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板数量升高至220×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


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杨丽艳 教授

天津医科大学总医院血液内科医师 医学硕士

以第一作者发表SCI 4篇、核心期刊2篇、综述3篇

主持1项天津医科大学总医院青年孵育基金


专家观念

对于一线激素控制不佳的患者,在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些,杨丽艳教授认为:“主要考虑治疗费用、药物的不良反应、药物疗效以及患者的接受度。”


临床实践分享

案例4基础信息:

性别:男

年龄:56岁

初始血小板水平:3×109/L

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:地塞米松 40mg

用药时长:2周 


表4 案例4随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图4 案例4的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为3×109/L,经过9周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至190×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。


参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.


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