【诺和同行，易爱相伴】 I 依核心研究，显人文关怀，大咖共议血友病患者回归正常生活之道

长期以来，“玻璃人”、“瓷娃娃”等“脆弱”的标签给血友病患者带来了诸多烦恼。随着诊疗体系的逐步完善和凝血因子类药物的不断涌现，这类患者的生存状况得以显著改善，但患者健康需求也日益提高，像正常人一样生活已成为当前背景下血友病患者治疗的临床诉求，寻找可行之道尤为重要。

2022年7月15日，诺和同行，易爱相伴——血友病大咖谈会议成功举行。本次会议邀请北京协和医院王书杰教授担任会议主席，浙江大学医学院附属儿童医院徐卫群教授和首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授作精彩报告，共同回顾重组FⅧ药物Turoctocog alfa临床研究历程，探寻其帮助血友病患者实现正常生活梦想之道。医脉通特整理会议精华内容，以飨读者。

主席致辞

会议伊始，大会主席王书杰教授表示近年来我国罕见病领域中血友病诊疗发展形势良好，从15年前的“无药可用”到如今多种因子类和非因子类药物的不断出现，患者的治疗选择愈加丰富，预后也有显著改善，期待徐卫群教授和吴润晖教授为大家分享有关血友病诊疗的相关经验，随后宣布会议开始。

图1 王书杰教授作开场致辞

焠匠心之火，多维证据确证Turoctocog alfa良好疗效及安全性

作为一种基因重组FⅧ，Turoctocog alfa在血友病A治疗的疗效、安全性、手术期等方面取得了喜人成果。徐卫群教授依据Turoctocog alfa临床研究进程进行了详细阐述，主要信息如下：

1.Turoctocog alfa自2009年即开始进行Ⅰ期临床研究，上市后仍在进行后续临床试验，循证医学证据非常充分，有大量科学可靠的数据指导临床用药。

2.既往研究确证了Turoctocog alfa良好的疗效及安全性。Guardian1/3/2研究结果显示Turoctocog alfa长期安全性良好，研究中所有纳入的既往接受过治疗（PTP）患者均无抑制物形成，不良事件主要为轻中度。Guardian7研究结果显示Turoctocog alfa在中国全年龄组重型血友病A患者中可安全有效预防和治疗出血。总试验期止血有效率超过95%，年化出血率（ABR）仅为1.18，无抑制物形成，安全性良好。

3.上市后Guardian5真实世界研究结果显示Turoctocog alfa止血有效率为87.3%，入组患者抑制物发生率为0，安全耐受性良好。真实世界研究结果与Ⅲ期临床试验结果一致。

4.在Guardian1/3/2/7临床研究中，PTP患者接受大、小型手术使用Turoctocog alfa止血有效率100%。

5.Guardian9研究探索了身体质量指数（BMI）与药代动力学（PK）的关系，体重过轻或肥胖的血友病患者可能需要根据BMI调整按需给药剂量，且研究根据对应关系推荐了调整后按需给药剂量的公式。

图2 Turoctocog alfa安全性有效性俱佳

图3 Turoctocog alfa手术止血有效率100%

铸领域之刃，Turoctocog alfa助力血友病患者实现正常生活之梦

让患者能够像正常人一样生活是临床治疗血友病的目标，吴润晖教授就Turoctocog alfa帮助血友病患者实现这一目标分享了以下思考：

1.血浆源性FⅧ存在供应受限、输注不便、病毒感染风险等临床局限性，尤其是病毒筛查/灭活存在隐患，无法保障患者安全。重组FⅧ的出现是血友病A治疗的重大进步。Turoctocog alfa具有供应充足、使用便捷、5步纯化工艺降低病原体传播风险等优势，大大解决了血浆源性FⅧ的临床局限性。

2.众多临床研究显示，Turoctocog alfa在血友病患者中具有良好的止血有效性和安全性。为提高用药可及性，Turoctocog alfa进行了价格调整，调整后与血浆源性FⅧ相似，可使血浆源性FⅧ治疗的血友病患者转化为Turoctocog alfa标准剂量预防治疗。这一举措可大幅降低血友病A患者的经济负担，让血友病患者实现正常生活梦想。

3.除价格调整外，相关机构推出了“易生守护”血友病A患者援助项目，这将进一步减轻患者负担，助力患者回归社会。

图4 Turoctocog alfa解决血浆源性FⅧ临床局限性

图5 Turoctocog alfa惠民措施助力患者实现正常生活梦想

会议讨论

王书杰教授和吴润晖教授就基层医院血友病患者取药管理、抑制物治疗、患者日常生活管理等问题进行了深入探讨。

针对基层医院血友病患者取药的话题，吴润晖教授表示，血友病患者治疗有一定“门槛”，需要在专业医疗团队指导下正确取药，同时节约医保资源；王书杰教授补充道，血友病患者治疗需要综合管理，应做好随访工作。

在抑制物治疗方面，吴润晖教授认为，免疫诱导耐受（ITI）对伴抑制物血友病患者疗效良好，患者存在抑制物应尽快进行治疗，尤其是患儿。就目前我中心血友病患者ITI治疗情况而言，重组凝血因子治疗效果良好。而且目前Turoctocog alfa已大幅降价，在治疗成本方面压力显著减小，推荐患者有条件尽量及早开展ITI治疗。

在患者日常生活管理方面，吴润晖教授表示，医患之间应保持密切沟通，血友病治疗是一项长期管理工作，不能“因噎废食”，血友病患者日常活动需要在专业指南和医生建议下，并考虑自身凝血因子、生活习惯、关节病变等情况后进行；王书杰教授认为预防治疗非常关键，若患者想从事强度较高的活动，应注意提高凝血因子水平。

会议总结

会议最后，王书杰教授对两位讲者及线上参会人员表达了感谢，也期待未来各界相关从业者共同努力，帮助血友病患者实现正常生活梦想。