【ITP因你而改变】第二十二期
2022-07-21 22:22:21来源：医脉通阅读：14次
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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用4。
图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：
①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；
②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；
③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；
④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：王玲教授、王相华教授、袁燕慧教授、余邦伟教授
王玲 教授
青岛市中心医院 血液科淋巴瘤科主任 主任医师 硕士研究生导师
青岛市血液病质量控制委员会主任委员，青岛市优秀学科带头人
中国抗癌协会血液肿瘤分会细胞治疗学组委员
山东省医学会血液学分会委员，造血干细胞移植、骨髓瘤、淋巴瘤学组副组长
青岛市医学会血液学分会副主任委员
山东省抗癌协会淋巴瘤分会副主任委员
山东省抗癌协会造血干细胞移植分会副主任委员
山东省医师协会血液科医师分会常务委员
《青岛大学学报(医学版)》、《精准医学杂志》编委
专业特长：造血干细胞移植治疗血液病、淋巴肿瘤规范化、个体化诊疗
注重临床、科研、教学，发表SCI及核心期刊论文40余篇
主持、参与科研课题10余项，多次荣获青岛市科技进步奖
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，王玲教授认为：“ITP患者的治疗目标是稳定血小板计数，提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：男
年龄：68岁
初始血小板水平：40×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙 60mg qd
用药时长：4周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为40×109/L，经过7周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至120×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
王相华 教授
山东省立医院 主任医师 医学博士
山东省罕见疾病防治协会血友病分会副主任委员
中国医药教育协会止血和血栓专业委员会委员
山东省医师协会血液学分会委员
山东省老年医学学会血液病学专业委员会委员
山东省医师协会妇产科医师分会生育力保护与保存学组成员
研究方向：止血与血栓、血液系统肿瘤、造血干细胞移植
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，王相华教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升患者的血小板水平，确保患者安全。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：男
年龄：28岁
初始血小板水平：13×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 5mg qd
用药时长：4周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为13×109/L，经过7周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至120×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
袁燕慧 教授
南京鼓楼医院 血液科 副主任医师 医学博士
江苏省医学会血栓与止血分会委员
擅长各类贫血、出血性疾病（血小板减少性紫癜等）、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多类血液系统良恶性疾病的诊治
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，袁燕慧教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数、降低出血风险、提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：女
年龄：48岁
初始血小板水平：17×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd
用药时长：2周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图4 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为17×109/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至80×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
余邦伟 教授
十堰市人民医院血液内科副主任 副主任医师 硕士
湖北省医学生物免疫学会科普专委会委员
湖北省医学生物免疫学会慢粒分会委员
湖北省医学生物免疫学会急性髓系白血病分会委员
中国医药教育协会止血与血栓分会委员
湖北省多发性骨髓瘤协作组成员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，余邦伟教授认为：“ITP患者的治疗目标是降低患者的出血风险、提高生活质量，使患者能够正常生活。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：男
年龄：73岁
初始血小板水平：26×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 10mg qd
用药时长：2周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图5 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为26×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至133×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].
5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.
6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.
MCC号REV2207072有效期2023-07-01