【ITP因你而改变】第二十三期

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

刘敏教授、林志洪教授、姜铧教授、王文清教授

刘敏 教授

荆州市中心医院 血液科造血干细胞移植病区主任 硕士

湖北省医疗机构血液质量控制中心干细胞移植协作组常委

湖北省抗癌协会脐血移植专委会常委

湖北省抗癌协会细胞免疫治疗与移植专委会委员

湖北省医学生物免疫学会细胞治疗专业委员会委员

湖北省医学会细胞因子调控分会委员

湖北省血液病专委会MDS/MPN学会委员

湘鄂血液专家联盟委员

参与国家及省市级科研项目多项，发表中文核心及SCI论文10余篇

专家观念

对于ITP患者的治疗目标，刘敏教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至安全水平，改善焦虑、疲劳等体质性症状，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 

年龄：58岁

初始血小板水平：9×10⁹/L 

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 8片 qd

用药时长：3周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为9×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至65×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

林志洪 教授

苏州永鼎医院 血液科主任 副主任医师

2005年毕业于苏州医学院，曾于上海第十人民医院进修学习

从事血液内科工作十余年

长期跟随苏大附一院血液科专家从事血液病的治疗及学习

擅长：白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血的治疗，对于骨髓移植术后排异的治疗具有一定的经验

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，林志洪教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板水平、稳定血小板计数、预防出血、改善生活质量、实现停药。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女年龄：46岁 

初始血小板水平：27×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠 40mg qd

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为27×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至107×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

姜铧 教授

十堰市太和医院 主任医师 血液内科副主任 副教授 医学博士

湖北医药学院硕士研究生导师

长期从事血液内科临床、科研与教学，对血液系统疾病特别是恶性血液病如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等有一定研究

长期参与内科学、诊断学的教学，指导学生开展科研活动，参与科研课题，目前培养硕士研究生数名

多年来申请湖北省教育厅、十堰市科技局等各级科研课题多项

主要研究方向为恶性血液病的诊治及造血干细胞基础与临床研究，目前发表相关论文20余篇

目前担任湖北省抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员、湖北省生物免疫学会淋巴瘤MDT专委会常委等社会职务

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，姜铧教授认为：“ITP患者的治疗目标是提高患者的血小板计数，降低出血风险，减少药物的不良反应。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：43岁

初始血小板水平：25×10⁹/L 

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 15mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为25×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（75mg，qd）治疗后，血小板计数升高至100×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

王文清 教授

空军军医大学唐都医院 血液内科 副主任医师 博士研究生

研究方向包括贫血性疾病的诊治、血管内皮保护及血栓形成的效应及相关机制、多发性骨髓瘤细胞耐药机制等

先后主持参与国家自然科学基金、陕西省自然科学基金、卫生厅、教育厅课题及院校课题10余项

在AJP、PLoS ONE等杂志发表系列相关SCI论文9篇

获国家专利4项，军队医疗成果三等奖一项

陕西省医师协会血液科医师分会副会长

中国医药教育协会止血与血栓分会委员

陕西省抗癌协会造血干细胞移植分会常委/秘书

陕西省遗传学会理事

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王文清教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板，在血小板计数正常并维持稳定的情况下能够减停药物，提高生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：71岁

初始血小板水平：37×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 50mg qd

用药时长：4周 

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为37×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至105×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV2207072有效期2023-07-01