【诺和同行，易爱相伴】| 关注血友病，共筑健康梦，大咖分享重组人凝血因子VIII Turoctocog alfa改善患者生存之道

随着我国诊疗体系的不断完善和凝血因子类药物的不断涌现，血友病患者生存状况已有了显著改善。但长期以来，医疗成本较高、血源性凝血因子制品供应受限等问题一直制约着患者享受健康正常生活梦想的实现，亟需寻找解决之道。

病可罕见，爱不缺席，2022年7月21日，诺和同行，易爱相伴——血友病大咖谈会议成功举行。本次会议邀请上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋教授担任会议主席，成都市妇女儿童中心医院李晓静教授和深圳市儿童医院王缨教授作精彩报告，共同探讨帮助血友病患者实现正常生活之道，解读重组FⅧ药物Turoctocog alfa前沿临床研究。医脉通特整理会议精华内容，以飨读者。

主席致辞

会议伊始，王学锋教授表示血友病虽然是罕见病，却是较为“常见”的遗传性出血性疾病。血友病患者常面临需要进行终身治疗、治疗不及时导致并发症等多种问题，就学、工作受到严重影响。近年来，我国对血友病的关注日益增加，预防治疗逐渐普及，医保政策不断完善，为血友病患者带来了福音。非常期待两位血友病专家根据前沿研究和自身经验分享疾病相关知识。

图1 王学锋教授作开场致辞

“诺”以千金，Turoctocog alfa助力血友病患者实现正常生活梦想

让血友病患者实现正常生活梦想是新时代背景下临床治疗的目标，就如何实现这一目标，李晓静教授作了如下分享：

1. FⅧ的出现对血友病治疗“功不可没”。长期以来血源性FⅧ造福了众多血友病患者，但随着时代变迁，该类产品存在供应受限、输注不便、病毒感染风险等临床局限性，已逐渐无法满足当前血友病患者健康需求。

2. Turoctocog alfa属于B结构域删减的基因重组FⅧ，保证促凝活性的同时也保障了产能；另外该产品具有便于查找、节省储存空间、稳定性良好、能够静脉推注给药等特点，便携性优秀，使患者日常使用更方便；五步纯化工艺大大降低了病原体传播风险。这些特点能够大大克服血源性FⅧ的临床局限性。

3. Turoctocog alfa在临床试验及真实世界研究中均表现出了良好的疗效及安全性。Guardian1/3/2结果表明接受Turoctocog alfa治疗的所有既往接受治疗（PTP）患者，均无抑制物形成，接受预防治疗的患者中位年化出血率（ABR）仅为1.37；Guardian7结果证实Turoctocog alfa在总试验期止血有效率超过95%，预防治疗患者ABR仅为1.18，无抑制物形成且不良事件可控；Guardian5真实世界研究结果与临床试验结果一致。

4. Turoctocog alfa近期降价幅度近30%，可大幅降低血友病A患者使用重组FⅧ进行标准剂量预防治疗的经济负担；另外一站式结算等利民举措也将进一步为患者减负。希望血友病患者在形势、政策利好的情况坚持预防治疗，用最好的状态迎接正常生活的美好明天。

图2 Turoctocog alfa临床研究显示安全性良好

图3 Turoctocog alfa重新定义便携

 图4 Turoctocog alfa助力患者实现正常生活梦想

“易”心守护，Guardian7核心研究彰显血友病治疗新风范

我国重组FⅧ起步较晚，积累相关用药经验对指导血友病未来临床治疗具有重要意义。王缨教授详细解读了重组FⅧ制品Turoctocog alfa在中国开展的Guardian7研究，主要内容如下：

1. Turoctocog alfa独特的B结构域删减、酪氨酸硫酸化、预测与MHC-Ⅱ结合亲和力低、五步纯化工艺等特点在保证产能、确保促凝活性、降低免疫原性、防止病毒污染等方面表现优秀，能够满足当前的临床需求。

2. Guardian7研究结果显示在疗效方面，总试验期Turoctocog alfa止血有效率为95.1%，接受预防治疗患者的ABR亦显著降低；接受预防治疗后，70.3%的靶关节未发生需要治疗的出血；且术中及术后止血有效率为100%。

3. 安全性方面，所有患者均无FⅧ抑制物产生，没有患者因不良事件退出临床研究或死亡，安全性良好。

4. 本中心部分患者对Turoctocog alfa用药体验为该药起效快能迅速止血、储存具有优势、携手公益政策后经济负担有所减轻等，反馈良好。

图5 Turoctocog alfa多方面特征展现良好特性

图6 Turoctocog alfa止血疗效显著

 图7 患者应用Turoctocog alfa反馈良好

会议讨论

王学锋教授、李晓静教授和王缨教授针对血友病患者合并血栓疾病、抑制物治疗、家庭治疗、PK指导治疗等话题进行了充分讨论。

王学锋教授表示，血友病患者合并血栓性疾病情况治疗较为棘手，抗血栓治疗的同时可以补充凝血因子，但要注意适当减量，这方面临床证据尚不充分，期待未来进行大规模临床试验做进一步探究；Turoctocog alfa降价幅度较大，基本与血源性凝血因子价格类似，这将使血友病患者显著获益。

李晓静教授认为，患者家庭治疗的前提是做好充分的患者教育和家庭治疗培训，让患者或家人学习正确的自我注射方式，同时注意做好心理辅导；符合条件的患者均可以做PK检测，重点在于PK理念的推广；Turoctocog alfa降价对二线和基层医院的血友病患者而言意义重大，可以帮助进一步普及预防治疗。

王缨教授表示，抑制物治疗要根据患者的滴度情况合理选择，且要注意患者遗传特征，若存在大片段缺失的情况，可能要考虑寻找其他方式治疗；家庭治疗的关键是做好患者或家属的心理建设，帮助他们减少心理负担；预防治疗的原则是有即胜于无，即使是小剂量凝血因子，也会使患者获益。

会议总结

会议最后，王学锋教授表示两位参会专家做出了精彩报告，相信线上参与的医生能从中学习到很多临床实践及研究相关的知识，期待未来能够在血友病相关会议上再次相见，共同学习血友病治疗新知识。