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【ITP因你而改变】第二十六期

2022-07-30 11:53:07来源:医脉通阅读:10次

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读


ITP疾病背景与治疗进展


原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP),是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2~10/100,000,发病高峰为20~30岁及60岁以上人群1,2


ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素,但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。


研究分析结果显示:约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4,减少或停用激素后,70%~90%的患者会复发5,此外,长期使用可发生高血压高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应,部分可发生骨质疏松股骨头坏死,提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应,高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用6


《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》1指出:


①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d),2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停;


②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素,且治疗过程中注意监测血压、血糖水平,注意预防感染及消化道溃疡;


③泼尼松起效后应尽快减量,6~8周内停用,减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。


对于ITP患者的治疗目标、一线激素控制不佳的患者,在后续选择治疗方案时需要考量的因素等问题,让我们来听一听专家们的看法。


专家观念与临床实践分享


本期专家 :


王敏教授、王蕾教授、张娜教授、高瑛教授


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王敏 教授

本钢总医院 血液科主任

中华中医药学会血液病分会委员

辽宁省中医药学会血液专业委员会常务委员

辽宁省医学会血液学分会青年委员

辽宁省细胞生物学会肿瘤精准医疗与大数据管理专业委员会淋巴瘤学组常委理事

辽宁省免疫学会淋巴系统基础与临床免疫分会委员

辽宁省抗癌协会委员

中国抗癌协会淋巴专业委员会专业委员 

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会专业委员

中国抗癌协会肿瘤精准治疗专业委员会专业委员

中国抗癌协会肿瘤分子医学专业委员会专业委员

本溪市自然学科带头人


专家观念


针对ITP患者的治疗目标,王敏教授认为:“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、改善出血症状、降低出血风险、最小剂量的药物维持患者血小板水平、提高患者的生活质量。”


临床实践分享


案例1基础信息:

性别:男

年龄:49岁

初始血小板水平:22×109/L

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:地塞米松 40mg

用药时长:4天


表1 案例1随访及疗效评估记录

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注:艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。


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图1 案例1的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为22×109/L,经过8周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板数量升高至92×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


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王蕾 教授

新疆医科大学第一附属医院 主任医师 血液病中心三科副主任

新疆抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员

新疆化疗及生物靶向治疗专业委员会委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第一届中国T细胞淋巴瘤工作组委员

自治区住院医师规范化培训专家

自治区医疗事故技术鉴定专家

对血液肿瘤如淋巴瘤、多发性骨髓瘤的诊治等方面较丰富的临床研究及诊治经验


专家观念


针对ITP患者的治疗目标,王蕾教授认为:“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平,稳定血小板计数,减少出血风险。”


临床实践分享


案例2基础信息:

性别:男

年龄:47岁

初始血小板水平:19×109/L

激素不佳情况:激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:醋酸泼尼松 40mg

用药时长:小于1周


表2 案例2随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图2 案例2的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为19×109/L,经过11周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至71×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


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张娜 教授

空军军医大学西京医院血液内科 副主任医师 医学博士

中华医学会血液学分会陕西省分会会员

陕西省抗癌协会青年委员

陕西省女医师协会委员

中国老年学血液病委员

陕西省保健学会血液病专业委员会青年委员会副主任委员

以第一作者或通讯作者在国内外期刊发表论文20余篇

主持国家自然科学基金、陕西省自然科学基金、西京医院助推计划各1项

参与多项国家自然科学基金、陕西省基金等


专家观念

针对一线激素治疗有效,但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者,联合二线药物治疗(例如TPO-RA艾曲泊帕等),会带来哪些获益,张娜教授认为:“艾曲泊帕口服方便、易操作、可平稳提升血小板、性价比高。”


临床实践分享


案例3基础信息:

性别:女

年龄:50岁

初始血小板水平:28×109/L

激素不佳情况:激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:醋酸泼尼松  60mg qd

用药时长:2周


表3 案例3随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图3 案例3的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为28×109/L,经过7周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至73×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


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高瑛 教授

陕西省人民医院血液内科 副主任医师 医学博士

中国医师协会陕西省青年委员会血液病学专业委员会常务委员

陕西省保健学会血液病专业委员会青年委员会副主任委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会中国流式联盟委员

陕西省抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员

西安医学会血液学分会委员

任职期间负责/参与多项院内新技术新业务的开展

参与两项国家自然科学基金申请及研究,主持/参与多项省、市级自然科学基金

第一作者/通讯作者在核心期刊上发表数篇专业论著,其中SCI收录4篇

擅长恶性血液肿瘤规范化诊疗及细胞免疫治疗,细胞免疫学和分子生物学联合分型诊断技术


专家观念


对于一线激素控制不佳的患者,在后续选择治疗方案时需要考量的因素有哪些,高瑛教授认为:“需考虑既往激素治疗的反应,评估激素的副作用,考量患者的医保类型、合并症情况和依从性,以及药物可及性(二线药物TRO-RA如艾曲泊帕)。”


临床实践分享


案例4基础信息:

性别:男

年龄:54岁

初始血小板水平:30×109/L

激素不佳情况:激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前):

药物名称和剂量:泼尼松 50mg qd

用药时长:1周


表4 案例4随访及疗效评估记录

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注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


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图4 案例4的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为30×109/L,经过7周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至85×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。


参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].


MCC号REV2207069有效期2023-07-01


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