【ITP因你而改变】第三十三期

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

冉学红教授、黄琨教授、王俊教授、李黎教授

冉学红 教授

潍坊市人民医院血液科淋巴瘤门诊负责人 主任医师 硕士研究生导师

中国抗癌协会老年淋巴瘤专业委员会委员

海峡两岸医药卫生交流学会血液专委会委员

中国医药教育协会血液学专业委员会委员

山东省医学会血液学专业委员会委员

山东省老年医学会血液病专业委员会副主任委员

山东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS学组副组长

山东省研究型医院协会血液病学分会副主任委员

山东省医师协会血液分会常务委员

山东省医学会干细胞临床研究与应用委员会委员

潍坊市抗癌协会淋巴瘤专业委员会主任委员

潍坊市医师协会血液分会主任委员

潍坊市医学会血液学专业委员会副主任委员

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，冉学红教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板、减少出血风险、提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：男 

年龄：61岁

初始血小板水平：23×10⁹/L 

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 60mg qd

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为23×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至141×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

黄琨 教授

张家港市第一人民医院 血液科主任 主任医师 

张家港市医学会血液分会副主任委员

江苏老年医学会血液分会委员

江苏省研究型医院血栓止血分会会员

苏州医学会血液学分会MDS/MPN工作组副组长

临床工作多年，有丰富的临床经验

在国内外期刊上发表多篇文章

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，黄琨教授认为：“ITP患者的治疗目标为提升患者的血小板水平、降低患者的出血风险、改善患者的生活质量、停药后血小板仍能保持稳定。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：50岁 

初始血小板水平：27×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠40mg

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为27×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板数量升高至98×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

王俊 教授

苏州大学附属第一医院 血液科 副主任医师 医学博士

主要从事恶性血液病和造血干细胞移植相关并发症研究

中国医药教育协会真菌病专业委员会、江苏省研究型医院学会造血干细胞移植专业委员会委员

苏州血液学分会老年血液病专业委员会、MDS/MPN专业委员会委员

苏州大学附属第一院白求恩医生

美国希望之城国立癌症治疗中心访问学者

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王俊教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、减少出血、缓解患者焦虑症状。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：男

年龄：54岁

初始血小板水平：30×10⁹/L 

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙  8mg

用药时长：3周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为30×10⁹/L，经过10周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至133×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

李黎 教授

浙江大学医学院附属第一医院 血液科 副主任医师

负责主持省级基金4项

作为参与者获得国家科技进步奖二等奖1次

浙江省科技进步奖一等奖1次

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，李黎教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、稳定患者的血小板计数、且药物安全性高。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：28岁

初始血小板水平：32×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 3片 qd

用药时长：8周 

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为32×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至183×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV2207523有效期2023-07-08