【ITP因你而改变】第三十期
2022-08-09 15:53:00来源：医脉通阅读：10次
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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。
研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发5，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用6。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》1指出：
①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；
②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；
③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：
于凡教授、袁燕慧教授、孙慧平教授、李双月教授
于凡 教授
北京清华长庚医院血液科 副主任医师 医学博士
2005年本科毕业于山东大学医学院，2010年获得中国医学科学院、北京协和医学院血液学博士学位
曾赴台湾林口长庚纪念医院学习，美国犹他大学Huntsman肿瘤医院/Huntsman肿瘤研究所做访问学者
熟悉常见血液系统疾病诊疗，专注血液系统恶性肿瘤发病机制、靶向治疗及表观遗传学修饰治疗研究，研究成果发表于《中华血液学》、《International Journal of Hematology》、《Medicine》、《Annals of Hematology》等
任中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会第一届委员
专家观念
针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，于凡教授认为：“部分患者会出现耐药或不耐受的情况，且激素治疗的疗效难以控制。”
临床实践分享
➤案例1基础信息：
性别：男
年龄：65岁
初始血小板水平：17×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd ； 丙种球蛋白 0.4g/kg
用药时长：4周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为17×109/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至74×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
袁燕慧 教授
南京鼓楼医院 血液科 副主任医师 医学博士
江苏省医学会血栓与止血分会委员
擅长各类贫血、出血性疾病（血小板减少性紫癜等）、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多类血液系统良恶性疾病的诊治
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，袁燕慧教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数，稳定血小板水平，降低出血风险，提高生活质量。”
临床实践分享
➤案例2基础信息：
性别：男
年龄：32岁
初始血小板水平：23×109/L
激素不佳情况：激素不耐受
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd
用药时长：2周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为23×109/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至100×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
孙慧平 教授
上海交通大学医学院附属瑞金医院 血液科 副主任医师
上海瑞金医院舟山分院血液科执行主任
中国医药教育协会止血与血栓分会常务委员
亚太医学生物免疫学会血液病分会常务委员
中华中医药学会血液病分会委员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，孙慧平教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平，减少出血风险。”
临床实践分享
➤案例3基础信息：
性别：男
年龄：70岁
初始血小板水平：25×109/L
激素不佳情况：激素依赖
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 5mg
用药时长：2周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为25×109/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至63×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
李双月 教授
宁波大学附属人民医院 副主任医师 硕士
浙江省医师协会儿科血液分会委员
承担并参与五项省市医药卫生科技计划
发表包括SCI和中华系列杂志论文十余篇
以主要完成人获得宁波市科技三等奖两项、浙江省医药卫生科技奖二等奖一项
专家观念
对于ITP一线激素治疗，有哪些未被满足的需求，李双月教授认为：“ITP患者长期接受激素治疗，疗效会逐渐下降，并且激素不良反应逐渐严重，患者难以取得疗效和不良反应的平衡。”
临床实践分享
➤案例4基础信息：
性别：女
年龄：49岁
初始血小板水平：16×109/L
激素不佳情况：激素依赖
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 50mg tid
用药时长：10周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd），激素用药由每日两次（bid）逐渐减量为qd。
图4 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为16×109/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至105×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.
5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.
6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].
MCC号REV2207069有效期2023-07-01