【ITP因你而改变】第三十九期
2022-08-14 23:03:01来源：医脉通阅读：10次
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ITP疾病背景与治疗进展
原发
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。
激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×109/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：李丽敏教授、彭捷教授、何群教授、陈侃侃教授
李丽敏 教授
南方科技大学医院 血液内科学科副主任 主任医师
《中华细胞与干细胞杂志》通讯编委
中华血液学分会
中华医学会内科学分会青年委员
中国医师协会儿童血液肿瘤专委会委员
综合医院中医药工作委员会常务理事
中国抗癌协会第五届肿瘤临床化疗专业委员会委员
中国研究型医院学会儿童肿瘤中央委员会委员
黑龙江省医师协会血液学分会副主任委员
8版、9版内科数字教材技术编委
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，李丽敏教授认为：“ITP患者的治疗目标是降低出血风险、提高患者的血小板计数、改善患者的生活质量。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：男
年龄：40岁
初始血小板水平：17×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：泼尼松 70mg
用药时长：1周
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：
图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为17×109/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至105×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
彭捷 教授
中南大学湘雅医院血液科
中华医学会血液学分会血栓与止血学组委员
中国
中国罕见病联盟血友病学组常委
湖南省出血性疾病协作组秘书
湖南省老年医学血液学分会委员
湘雅医学期刊社中青年编委
中国研究型医院学会血栓与止血分会委员会委员，湘鄂血液联盟委员
长沙市友缘血友病关爱中心医学顾问
美国德克萨斯州德州大学M.D. Anderson Cancer Centre访问学者
1999年6月毕业于湖南医科大学临床医学系，毕业后在中南大学湘雅医院血液科从事临床工作
2003-2006年，2011-2017年先后攻读硕士研究生、博士研究生，并获得相应学位
2009年至今一直在湘雅血友病诊疗中心兼职诊疗工作，并授予长沙市友缘血友病关爱中心医学顾问
2014年到2015年在美国德克萨斯州德州大学M.D. Anderson Cancer Centre从事血液病理研究，临床工作擅长血液恶性肿瘤，出血、血栓性疾病诊治
第一作者发表文章12篇，其中SCI文章6篇
参与《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》的修订；参编《邓家栋临床血液学第二版》，《简明实验血液学》，《老年血液病的诊断与治疗》，《湘雅临床技能培训教程》等书目
参与国家自然科学基金3项，省科技厅计划项目3项，省卫生厅科研项目1项
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，彭捷教授认为：“ITP患者的治疗目标是降低出血风险、快速提高并稳定患者的血小板计数。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：男
年龄：42岁
初始血小板水平：31×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：
用药时长：1周
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为31×109/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至181×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
何群 教授
中南大学湘雅医院血液科 副主任医师
湖南省医学会血液病学专业委员会成员
湖南省抗癌协会
中华慈善总会GIPA项目注册医师
湖南省健康服务业协会常务理事
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，何群教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数、改善焦虑和疲劳等症状、提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：女
年龄：49岁
初始血小板水平：40×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd
用药时长：2周
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图3 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为40×109/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至137×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
陈侃侃 教授
淮安市第一人民医院 血液科 副主任医师
南京医科大学硕士生导师
江苏省医学会血液分会血栓与止血学组委员
江苏省研究型医院协会血液分会止血与血栓学组委员
江苏省预防医学会健康管理专业委员会委员
江苏省老年医学会老年慢性病健康管理分会委员
淮安市医学会血液分会委员兼秘书
淮安市医学会医学信息分会副主任委员
专家观念
针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，陈侃侃教授认为：“激素治疗存在30%的患者治疗无效、不耐受，且安全性较差；激素提升血小板较慢，停药后不能维持血小板水平，不良反应较大；目前一线激素常联合二线药物治疗。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：男
年龄：54岁
初始血小板水平：6×109/L
激素不佳情况：激素无效
此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：
药物名称和剂量：地塞米松 40mg
用药时长：小于1周
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图4 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为6×109/L，经过11周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板数量升高至78×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.
MCC号REV22071246有效期2023-07-17，资料过期，视同作废。