安全且有效！双膦酸盐治疗儿童继发性骨质疏松症添新证据

医脉通编译整理，未经授权请勿转载。

近日，一项评估双膦酸盐治疗儿童继发性骨质疏松症（SJO）有效性和安全性的多中心研究结果刊登于Anales de Pediatría，证实了双膦酸盐治疗儿童SJO的有效性，不良反应频繁但轻微。

继发性骨质疏松症日益流行，其特点是骨量减少，骨微结构改变，导致骨脆性增加，因此骨折的风险更高。

双膦酸盐治疗儿童SJO，亟需更多研究证据

目前治疗儿童SJO的关键手段在于改变危险因素，并在饮食摄入不足的患者中补充钙和维生素D。对于轻度患者，上述措施可能有效。但对于重度儿童SJO患者，上述方案疗效有限。因此，参考成人患者人群中的研究结果，双膦酸盐被越来越多地用于治疗继发性青少年骨质疏松症。

双膦酸盐从骨组织中清除非常缓慢，并且治疗后在体内保留数年，缺少其在儿童中的长期安全性的研究，因此，双膦酸盐仅推荐为二级防治措施。

但是，基于双膦酸盐治疗儿童成骨不全症的长期安全性数据，指南也建议将其用于特殊类型的儿童SJO患者，如没有骨质疏松症，但青春期早期骨密度减低，腰椎骨矿物质密度值低且轨迹下降的患者。然而，仍缺少评估双膦酸盐治疗儿童SJO的疗效和安全性的研究。

为评估双膦酸盐治疗儿童SJO的有效性和安全性，该研究对32名18岁以下接受双膦酸盐治疗的SJO患者进行多中心回顾性研究。评估治疗后1年和2年LS-BMDz（腰椎骨矿物质密度值，简称“Z值”）的变化以及每年骨折数量的减少，以及评估不良事件发生率。

双膦酸盐用于儿童SJO治疗的有效性

➤治疗1年后腰椎骨矿物质密度值增加：[（-2.46±0.96）vs.（-1.54±1.38）；P<0.001]（图1）。

并且，能够行走的患者，腰椎骨矿物质密度值的变化更大（1.88±0.72vs.0.55±0.82；P=0.07），且与体重指数（BMI）呈正相关（rho：0.564；P<0.001）。

图1. 腰椎骨矿物质密度Z值的变化

➤治疗1年后，每年骨折数量显著减少：[1（1-2）vs.0（0-0.61）；P<0.001]（图1）。

并且，基线时骨折风险较低（rho：-0.47；P=0.006）且Z值较高（rho：0.525；P=0.07）的患者每年骨折数量减少的幅度更大。

图2. 每年骨折数量变化

双膦酸盐用于儿童SJO治疗的安全性

报告了7名患者（22%）的10次轻度不良事件，6例流感样疾病和4例无症状性低钙血症，不良事件和所研究的变量之间没有关联。

小结

该研究结果表明，双膦酸盐治疗儿童SJO有效，且在非卧床、营养良好和处于疾病早期阶段的患者中，具有更好疗效，不良事件比较频繁但是属于轻微。未来，要将其更广泛应用于儿童患者，仍需要更大样本的前瞻性研究，以更准确地评估其疗效和安全性。

参考文献：Galindo Zavala R, Bou-Torrent R, Mir-Perelló C, et al. Effectiveness and safety of bisPhosPhonates theraPy in secondary osteoPorosis in children [Published online ahead of Print, 2022 Jul 29]. An Pediatr （Engl Ed）. 2022;S2341-2879（22）00153-3.doi:10.1016/j.anPede.2022.07.001