【ITP因你而改变】第四十五期

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：邓明扬教授、于凡教授、黎伟超教授、杨丽艳教授

邓明扬 教授

中南大学湘雅二医院 副主任医师 副教授 医学博士

湖南省老年医学学会血液学病专业委员会委员

湖南省中医药和中西医结合学会血液病专业委员会委员

欧洲血液和骨髓移植学会会员

中华医学会湖南省血液学分会造血干细胞移植组成员

中华医学会湖南省血液学分会骨髓衰竭性疾病协助组成员2011年北京大学人民医院进修造血干细胞移植

擅长造血干细胞移植、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血的诊治

参与国家自然科学基金多项，主持省级自然科学基金2项，发表学术论文30余篇。

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，邓明扬教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数、降低出血风险、改善焦虑和疲劳等症状、提高生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：45岁

初始血小板水平：19×10⁹/L 

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙40mg qd

用药时长：1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为19×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至158×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

于凡 教授

北京清华长庚医院血液科 副主任医师 医学博士

2005年本科毕业于山东大学医学院，2010年获得中国医学科学院、北京协和医学院血液学博士学位

曾赴台湾林口长庚纪念医院学习，美国犹他大学Huntsman肿瘤医院/Huntsman肿瘤研究所做访问学者

熟悉常见血液系统疾病诊疗，专注血液系统恶性肿瘤发病机制、靶向治疗及表观遗传学修饰治疗研究，研究成果发表于《中华血液学》、《International Journal of Hematology》、《Medicine》、《Annals of Hematology》等

任中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会第一届委员

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，于凡教授认为：“部分患者会出现耐药或不耐受的情况，且激素治疗的疗效难以控制。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：47岁 

初始血小板水平：13×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 60mg qd

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为13×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至75×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

黎伟超 教授

中山市人民医院血液内科 副主任医师

广东省医师协会血液科医师分会

白血病MDS专业组委员

广东省免疫学会血液免疫专业委员会委员

广东省药学会血液科用药专业委员会委员

广东省医学会血液分会中西医结合会委员

广东省医疗安全协会血液病学分会委员

中山市医学会血液病学分会委员

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，黎伟超教授认为：“主要考虑：经济方面，存在患者因经济原因未能长时间使用药物治疗；不良反应方面，存在患者应用环孢素等药物治疗后会出现肝肾功能损害等不良反应；生活质量方面，患者长时间服药治疗不能减停药物，会出现焦虑等症状。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：37岁

初始血小板水平：5×10⁹/L 

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 10mg tid

用药时长：12周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素用药为每日三次（tid），逐渐降至每日两次（bid）、每晨1次（qm），艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为5×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至68×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

杨丽艳 教授

天津医科大学总医院血液内科医师 医学硕士

以第一作者发表SCI 4篇、核心期刊2篇、综述3篇

主持1项天津医科大学总医院青年孵育基金

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，杨丽艳教授认为：“主要考虑治疗费用、药物的不良反应、药物疗效以及患者的接受度。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：78岁

初始血小板水平：27×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg

用药时长：10周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为27×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至80×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV22072437有效期2023-07-28，资料过期，视同作废。