FDA更新 | 批准伊布替尼用于慢性移植物抗宿主病儿童患者

2022年8月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准伊布替尼用于≥1岁且既往接受≥1线系统治疗后失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童患者，制剂包括胶囊、片剂和口服混悬剂。

iMAGINE（NCT03790332）研究是一项开放标签、多中心、单臂研究，评估了伊布替尼治疗1-22岁儿童和年轻成人中度或重度cGVHD患者的疗效，纳入47名在≥1线系统治疗失败后需要额外治疗的患者。如果泌尿生殖系统单器官受累是cGVHD的唯一表现，则患者被排除在外。患者的中位年龄为13岁（范围：1-19岁）。47名患者的人口统计数据如下：70% 男性，36% 白人，9% 黑人或非裔美国人，55% 其他或未报告。

主要疗效指标是第25周的总缓解率（ORR），包括完全缓解率和部分缓解率。第25周的 ORR为60%（95%CI: 44，74）。中位缓解持续时间为5.3个月（95%CI：2.8，8.8）。从第一次缓解到死亡或开始应用cGVHD新疗法的中位时间为14.8个月（95%CI：4.6，无法评估）。最常见（≥20%）的不良反应包括贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。

对于≥12岁的cGVHD患者，伊布替尼的推荐剂量是每天一次口服420mg，而对于1-12岁的cGVHD患者，推荐剂量是每天一次口服240mg/m²（最高剂量为420mg），直到cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或出现不可耐受的毒性。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ibrutinib-pediatric-patients-chronic-graft-versus-host-disease-including-new-oral.